Para tener en cuenta

La información es proporcionada solo con fines informativos y no debe ser usada con fines de diagnóstico o tratamiento. Además no debe sustituirse para diagnóstico y tratamiento profesional. No soy oftalmologa, solo presento noticias e informes que no suplantan la información del medico profesional.

viernes, 28 de noviembre de 2014

FASE II CON CELULAS MADRE

Multiconferencia telefónica realizada recientemente por parte de la junta de accionistas de Advanced Cell Technology, a partir de ahora llamada Ocata therapeutics, en la que analizan los buenos resultados obtenidos en el ensayo de fase I que devolvió la visión a 18 personas ciegas, 9 por Stargardt y otras 9 por DMAE, degeneración macular seca asociada a la edad.
Tras esos buenos resultados podréis oir que van a lanzar en breve la fase II, con lo cual es una muy buena noticia para las expectativas de una terapia de células madre embrionarias para este tipo de distrofias de la retina, que incluyen a la retinosis pigmentaria.
Rodrigo Lanzón.
Y ahora es un placer para mi presentarles Ted Myles .
Ted Myles
Gracias y bienvenidos a nuestro conferencia de ACT, para discutir nuestra publicación reciente en el “Lancet”, así como poder darles las noticias y actualizaciones más recientes sobre nuestra compañía
Ted Myles,  jefe de operaciones del ACT.
Me uno a esta conferencia con varios de mis colegas, Dr. Robert Lanza,  investigador principal y autor del artículo publicado, Dr. Edy Anglada, médico principal y Paul Wotton, presidente de la compañía
Antes de comenzar, quiero recordarles que estamos realizando declaraciones, de acuerdo a las leyes de seguridad federal. Los resultados actuales podrían variar por diferentes factores. Estos factores, son descritos en los archivos adjuntos con el SEC (Security Exchange Comission).
Estos factores de riesgo, son actualizados frecuentemente, al igual que otros factores no identificados todavía por nuestra compañía. Todos ellos, podrían alterar los resultados de la empresa y nuestras futuras declaraciones.
Antes de presentarles a Paul, les informo que no responderemos preguntas hoy, pero estamos deseando darles un resumen  del informe actualizado, incluyendo el penúltimo trimestre.
Paul Wontton
Gracias Ted y buenas tardes  a todos por uniros a la conferencia de hoy. Las razones para unirme a ACT a principios de este verano, son porque esta compañía, que  está a la cabeza de la medicina regenerativa, estaba a punto de anunciar sus resultados, que serán descritos hoy por el Profesor  Anglada en sus comentarios en el “The Lancet” y que son un gran acontecimiento.
Suscribo completamente sus palabras y he tenido la suerte de reconocer el potencial de la ciencia desde el primer momento que me encontré con Bob Lanza, hace 6 meses.
Es muy raro ser parte de una compañía tan impresionante y estoy encantado de ver ACT crecer.
Tenemos un grupo de trabajadores de primera, y quiero reconocer la importancia de la contribución de todos ellos., y agradecerles su compromiso en llevarnos hasta este momento único.
Tenemos que seguir con nuestro compromiso y dedicarnos a llevar este tratamiento potencial  al mercado, tan pronto como sea posible, y por tanto, que  los pacientes se puedan beneficiar automáticamente de esta innovadora aproximación a una terapia
El principal objetivo de la conferencia de hoy, es discutir los resultados positivos de nuestro estudio de fase I, que fueron publicados online,  ayer por la tarde, en el diario médico “The Lancet”, una de las revistas médicas líderes.
Dejare a Bob y Eddy que hablen sobre nuestros planes de estudio fase II en detalle, pero quiero resaltar la importancia de estos resultados para nuestros pacientes, investigadores y accionistas.
Sobre todo, los resultados demuestran la seguridad a largo plazo en pacientes, de las células del epitelio pigmentario, para el tratamiento del Stargardt, degeneración macular o SMD y la degeneración macular seca asociada a la edad o AMD.
La publicación incluye  los datos de los 18 pacientes que viven en USA y que han llegado al sexto aniversario del tratamiento, desde que el estudio se envió para su publicación. De hecho, el tiempo medio de seguimiento de estos 18 pacientes ha sido de 22 meses y esto culmina añadiendo seguridad al procedimiento, como así hemos visto.
Estamos encantados de haber visto actividad biológica en las células de del epitelio pigmentario, RPE cells, y como resultado añadido, hemos visto la mejora de la visión en muchos pacientes, aunque el estudio no estaba diseñado específicamente para ello.
Todo esto es muy alentador, sobre todo de cara a los estudios de fase II.
Estos resultados también son un hito para la compañía, mientras  convertimos ACT de una compañía de plataforma tecnológica, en una compañía de desarrollo de productos.
Los datos también refuerzan nuestro liderazgo en oftalmología regenerativa. Para los pacientes, estos datos representan el trasplante de láminas de células del epitelio pigmentario derivadas de células de embriones humanos, como punto de partida. Para dotar de una fuente segura de células madre, con el fin de tratar una variedad de enfermedades, como Stargardt y Degeneración macular.
Lo que es más, esta es la primera vez que se demuestra la evidencia de la seguridad a medio y largo plazo de esta tecnología, en individuos con cualquier enfermedad, que nos sitúan a la cabeza de esta emocionante área, la medicina regenerativa.
También hemos hablado con la FDA y los organismos regulatorios, para  informarles de nuestros planes venideros.
Antes de pasar la llamada a Bob Lanza, quisiera resaltar  las características de negocio de este proyecto. La degeneración macular es una oportunidad de negocio significativa, donde se necesitan nuevos tratamientos, que potencialmente, pueden cambiar la forma en la que esta enfermedad se trata
Actualmente, no existe tratamiento efectivo para la degeneración macular seca, y hay más de 30 millones de pacientes en Estados Unidos y Europa, que sufren de degeneración macular, y en el 80% de ellos, es la forma seca,. El Stargardt es una forma juvenil de degeneración macular, tiene la consideración de enfermedad huérfana, que roba a pacientes jóvenes su visión, sin existir tratamiento efectivo para ella.
Claramente, tenemos una oportunidad ahora, de crear una diferencia en la vida de muchos pacientes, y estamos comprometidos a  hacerlo realidad.
Ahora paso el turno a Bob Lanza, para hablar sobre los datos.  Bob…
Robert Lanza
Primero de todo quiero resaltar la importancia de estos datos para los pacientes, investigadores y para el mismo ACT. También quiero dar las gracias a los pacientes por su deseo de participar en estos estudios de seguridad. Como ya he dicho en pasadas conferencias, las enfermedades que afectan a los ojos, son muy atractivas para este tipo de terapias, debido a la naturaleza inmuno-protegida del ojo, que permite a las células trasplantadas incorporarse a la estructura del mismo, y  ser funcionales.
Para los nuevos oyentes, las células del epitelio pigmentario son células que cuidan  y mantienen la salud de los fotorreceptores, los conos y bastones, los cuales son con los que vemos. Entre otras cosas, las células del epitelio pigmentario son fotopigmentos que metabolizan y guardan la vitamina A, fagocitan la basura de los segmentos de los fotorreceptores, y transportan pequeñas moléculas entre la retina y la coroides, como parte del ciclo visual.
La degeneración del epitelio pigmentario de la retina, lleva a la pérdida de fotorreceptores y a la aparición de enfermedades que amenazan la visión, como la degeneración macular y el Stargardt.
Nuestra  idea, es reemplazar las células del epitelio pigmentario, perdidas por estos pacientes, por células nuevas sanas, derivadas de embriones humanos. El procedimiento conlleva una inyección de células del epitelio pigmentario, en el espacio subretiniano. Las células simplemente se adhieren a la membrana de Brunch, y no es necesario que se conecten con las células de la retina o al nervio óptico.
En los modelos tratados en los ensayos clínicos, lo que se ha visto, es un rescate extensivo de los fotorreceptores y una mejora de la función visual.
Ahora quiero hablar sobre los resultados publicados en “The Lancet”. Los estudios de AMD y Stargardt, son estudios prospectivos Open Label,  diseñados para identificar la seguridad y tolerabilidad de células madre embrionarias humanas, derivadas de epitelio pigmentario, seguido de su trasplante subretiniano en pacientes, durante 12 meses. Primer hito del estudio.
El estudio contaba con 9 pacientes con degeneración macular seca y con 9 pacientes con Stargardt, durante un mínimo de 6 meses de seguimiento de seguridad.
El estudio  describe los hallazgos de 3 de las 4 cohortes. Las pruebas incluyen a 3 pacientes en cada  uno de ellos,  que fueron tratados de ambas condiciones. Se les implantaron 50.000 células, 100.000 células y 150.000 células, para  la degeneración macular y el Stargardt. Los pacientes recibieron una inyección subretinal de células diferenciadas del epitelio pigmentario, provenientes de células madre embrionarias. La edad media de los pacientes fue  en el grupo de la degeneración macular 77 y 50 en Stargardt.
Tal y como se publicó, los pacientes fueron seguidos por un periodo medio de 22 meses.
Después del trasplante, los pacientes siguieron una serie de pruebas oftalmológicas, que incluían la mejor agudeza visual corregida, agudeza visual, oftalmoscopia, biomicroscopia, OCT, autofloresceina, ERG. Los test sistémicos incluyen screening de cáncer, estudios para la cirugía y hematológicos,
Si vamos hacia los resultados,  hasta ahora no hemos detectado ningún problema de seguridad en estos dos estudios clínicos, en relación a las  células trasplantadas. Además, la evidencia anatómica confirma que las células se adhieren a las células del epitelio pigmentario, que da lugar a un aumento de la pigmentación a nivel de la capa del epitelio pigmentario, en la zona trasplantada.
La visión mejoró en la mayoría de los pacientes, basándose en el ampliamente aceptado test standard de agudeza visual, del estudio temprano de la retinopatía diabética ETDR, test de agudeza visual. La mejor agudeza visual corregida mejoró o permaneció igual, en 17 de los 18 pacientes y empeoró en 10 letras en un ojo.
8 de los 18 pacientes notaron una mejora de la visión, igual o mayor a 15 letras, durante el primer año de la cirugía, que corresponde a duplicar su ángulo de visión y se considera  una mejora clínicamente significativa. El ojo no tratado, no mostró mejoras en la Agudeza Visual, lo cual sugiere un beneficio  terapéutico del trasplante de células.
Hoy se han revelado datos adicionales en la publicación, pero de nuevo, estos resultados son muy prometedores y sirven de guía para seguir adelante.
Estamos deseando  dar más  datos sobre estos estudios en reuniones médicas y manteneros al día  regularmente, según continuemos conociendo más datos.
Ahora damos la palabra al Dr. Eddy Anglada para ofrecer un breve resumen del estado del desarrollo.
Eddy Anglada
Gracias Ted. Quisiera reafirmar todo lo anteriormente dicho por Bob. Soy oftalmólogo con experiencia en trasplantes. Estoy emocionado de estar asociado a estos estudios.
Como actualización sobre los estudios que se están discutiendo hoy, os diré que ya hemos tratado 38 pacientes con dosis de 200.000 células, la dosis más alta de células del estudio fase I/II planeada. Además, anunciamos que completamos la dosis de células en el estudio fase I/II de seguridad, con células embrionarias derivadas a células del epitelio pigmentario, en pacientes con Stargardt, 12 en total en el Reino Unido.
Estamos deseando expandir nuestro conocimiento sobre la seguridad, algo que es importante para los pacientes, conocer como evolucionan los datos durante los próximos años.  Ahora estamos a punto de iniciar nuestro ensayo fase II y seguimos comprometidos con nuestro primer ensayo, empezando uno nuevo antes de finales de este año y estoy encantado de hacerles saber que hemos finalizado el diseño de nuestro estudio de fase II y estamos reforzando nuestras capacidades para ensayos clínicos fuera, que apoyen esta siguiente fase del desarrollo del proyecto.
Ahora voy a resaltar algunos detalles del estudio fase II y su plan de ejecución. Primero vamos a empezar con nuestro estudio en Stargardt durante el primer cuatrimestre del siguiente año, e iniciar el ensayo en degeneración macular a mediados del 2015.  El estudio fase II de Stargardt y degeneración macular constará de  100 pacientes y el propósito del mismo, es evaluar la seguridad y eficacia de  la terapia celular con células del epitelio pigmentario, Los resultados incluirán medidas de la función visual, así como cambios estructurales.
En la primera mitad del 2015, también iniciaremos nuestro ensayo fase II de degeneración macular asociada a la edad, con 15 pacientes. El propósito de este estudio es explorar la seguridad y eficacia de la terapia celular con células embrionarias derivadas del epitelio pigmentario, así como optimizar la terapia inmunosupresora concomitante, requerida en el periodo del trasplante.
Les anticipamos que el estudio de 100 pacientes con Stargardt, durará entre 18 y 24 meses, y tendrá lugar en 36 lugares dentro de Estados Unidos y Europa. El estudio de 15 pacientes en degeneración macular, tendrá lugar en 10 lugares de Norte América  y durará hasta mediados del 2016.
Creemos que hemos diseñado un estudio médico completo, y lo ejecutaremos en tiempo y forma.
Debido a la naturaleza  Open Label del estudio, creemos que podremos ir dando la información actualizada del estudio según vaya progresando a todos los inversores, en determinados puntos del mismo.
Estoy deseando ir dando más noticias del estudio según vaya avanzando, y ahora paso de nuevo la llamada.
Gracias  Eddy.
Ted Myles
En primer lugar quiero felicitar a Bob y a todos los que han contribuido a la publicación de este estudio en esta prestigiosa revista.  El valor de estos datos, ahora en una revista académica, es una pieza fundamental para el plan que hemos presentado durante este año crucial para ACT.
Con estos datos en mano y los problemas heredados por la empresa ya resueltos, ahora podemos localizar  de manera creíble  capital institucional basado en los fundamentos que pueden financiar nuestra empresa a través de algunos hitos muy emocionantes. Para ello,  les hemos pedido a nuestros accionistas que nos permitan  aumentar el número de acciones emitidas automáticamente. El 12 de noviembre tendremos nuestra reunión anual de accionistas y la aprobación de dicho aumento en nuestras acciones autorizadas es fundamental para la eventual búsqueda de capital y nos dará la oportunidad de capitalizar adecuadamente a esta compañía y sus esfuerzos de desarrollo de productos para los próximos años.
En relación con este plan, presentamos recientemente dos declaraciones de registro ante la Comisión de Bolsa y Valores. La primera fue para registrar 100 millones de dólares en acciones en forma de una plataforma universal. Se trata de un mecanismo muy común que las empresas utilizan para proporcionar la máxima flexibilidad para el financiamiento potencial, y que es una buena práctica de negocios, tener uno en vigor. Vemos esto como un movimiento estratégico para ayudar a apoyar un esfuerzo de futuro financiamiento para el beneficio de todos nuestros accionistas, y permanecerá disponible para nosotros durante varios años.
La segunda declaración de registro se presentó para registrar el balance de las acciones en virtud de nuestras instalaciones de Lincoln Park. Como ya he dicho en el pasado, nuestra relación con Lincoln Park Capital ha sido muy beneficiosa, ya que nos proporciona financiación limpia, sin resguardos de garantía u otras características que puedan resultar injustas para los accionistas comunes. La disponibilidad continua del arreglo de Lincoln  Park, nos aporta flexibilidad según evaluamos el capital del mercado. Todo esto va alineado con el plan inicial de incrementar las acciones en un intercambio nacional como el NASDAQ.
Seguiremos este plan, y espero ponerles al día en un futuro próximo.
Y ahora pasó la llamada a Paul.
Gracias Paul
Paul Wotton
Desde que me uní a la compañía hace tres meses, estoy impresionado por la gente tan comprometida e inteligente que trabaja para ACT. La publicación de hoy, es un gran hito para la compañía y esperamos poneros al día regularmente, según continuemos haciendo progresos en ACT.
También me gustaría agradecer a los investigadores, pacientes y a todos los que han participado en el estudio de ACT y estamos deseando comenzar el siguiente estudio antes de finales de este año.
Todos tenemos una misión aquí en ACT, y espero anunciar más desarrollos positivos según convirtamos la compañía, en una compañía dedicada completamente al desarrollo, con el objetivo de la regeneración en oftalmología. Pretendemos ser los líderes en este campo y os damos a todos las gracias por vuestro apoyo.

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