Nueva herramienta para los investigadores apoyados por Gene DeliveryRPB han desarrollado una nueva herramienta para la terapia génica que aumenta significativamente la entrega de genes a las células de la retina en comparación a otras compañías aéreas, sin necesidad de utilizar un virus, los medios más comunes de la entrega de ADN.
Investigadores en la Tufts University School of Medicine y la Sackler School of Graduate Biomedical Sciences en Tufts han desarrollado una nueva herramienta para la terapia génica que aumenta significativamente la entrega de genes a las células de la retina en comparación con otras compañías aéreas y el ADN por sí sola, de acuerdo con un estudio publicado en la edición de enero de The Journal of Gene Medicine.
La herramienta, un péptido que se llama PEG-POD, proporciona un vehículo para genes terapéuticos y puede ayudar a los investigadores a desarrollar tratamientos para los trastornos oculares degenerativos como retinitis pigmentosa y la degeneración macular relacionada con la edad.
Por primera vez, hemos demostrado una forma eficaz para transferir ADN a las células sin necesidad de utilizar un virus, en la actualidad los medios más comunes de la entrega de ADN. Se han desarrollado muchos vectores no virales para la terapia génica, pero pocas, si alguna, trabajan en tejidos post-mitotic, como la retina y el cerebro.
Identificar portadores eficaces como PEG-POD nos acerca a la terapia génica para proteger a las células de la retina de degeneración,"dijo el autor senior Rajendra Kumar Singh, PhD, profesor asociado de oftalmología y profesor adjunto de neurociencia en la Tufts University School of Medicine (TUSM) y miembro de la genética; neurociencia; y celular, molecular y facultades de programa de biología del desarrollo en la Sackler School of Graduate Biomedical Sciences en Tufts.Safe y la prestación efectiva de genes terapéuticos ha sido un obstáculo importante en la investigación de la terapia génica.
Con frecuencia se han utilizado virus desactivados, pero preocupaciones sobre la seguridad de este método han dejado a los científicos que buscan nuevas maneras de obtener genes terapéuticos en las células".
Pensamos que el nivel de la expresión génica visto con PEG-POD puede ser suficiente para proteger la retina de degeneración, ralentizar la progresión de trastornos oculares y tenemos evidencia preliminar que este hecho es el caso,"dijo coautor Siobhan Cashman, PhD, profesor asistente de investigación en el departamento de oftalmología en TUSM y miembro del laboratorio de Kumar Singh".
Lo que hace especialmente prometedor PEG-POD es que probablemente tendrán las aplicaciones más allá de la retina. Mientras que todas las compañías tres aéreas entreguen ADN a las células de la retina, PEG-POD fue por lejos el más eficaz, dijo el primer autor Sarah Parker Read, un candidato MD/PhD en TUSM y Sackler.
La degeneración macular , que resulta en una pérdida de visión central, fuerte, es la causa número uno de la pérdida de la visión de los estadounidenses mayores de 60 años. Retinitis pigmentosa, un trastorno hereditario, resultandodaños en la retina , afecta a aproximadamente 1 en 4,000 personas en los Estados Unidos.
El estudio fue apoyado por subvenciones de la National Eye Institute de los institutos nacionales de salud, la Fundación de lucha contra la ceguera, la Fundación de Ellison, The Virginia B. Smith Trust, Lions Eye Foundation, investigación y para prevenir la ceguera.
Sarah Parker lectura es parte del programa médico de formación del científico de Sackler/TUSM, que es financiado por el Instituto Nacional de General médica Ciencias, parte de los institutos nacionales de salud.
Fuente: http://www.rpbusa.org/rpb/news/current/page_28/
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