Investigadores de la Universidad de Massachusetts Medical School ( UMMS ) creen haber encontrado un nuevo tratamiento para la retinitis pigmentosa (RP ) , una enfermedad grave neurodegenerativas de la retina que finalmente resulta en ceguera.
Imagen: Fondo de ojo de un paciente afecto de retinosis pigmentaria. Observese la acumulación de pigmento en la periferia de la retina.
En la edición en línea del 20 de julio British Journal of Ophthalmology , Shalesh Kaushal , MD , PhD , presidente de la oftalmología y profesor asociado de oftalmología y biología celular en UMMS , y su equipo , se describio un potencial terapéutico, nuevo enlace entre el ácido valproico y RP , que podría tener enormes beneficios para los pacientes que sufren de la enfermedad.
En un estudio retrospectivo , ácido valproico , aprobado por la FDA para disminuir las convulsiones , el tratamiento de migrañas y manejar el trastorno bipolar - parecen tener un efecto en detener la pérdida de la visión en pacientes con RP y en muchos casos resultaron en un mejor campo de visión.
Los resultados de este estudio, en relación con el anterior en datos in vitro, sugieren el ácido valproico puede ser un tratamiento eficaz para la pérdida de fotorreceptores asociados con RP .
Escuela de Medicina de la Universidad de Massachusetts será el sitio de coordinación de un juicio $ 2,1 millones, clínico de tres años financiado por la Fundación Lucha contra la Ceguera / Instituto de Investigación Nacional Neurovision cuantificar el potencial del ácido valproico para el tratamiento de RP . Los ensayos clínicos se basará en el trabajo Kaushal en el estudio retrospectivo en el que los pacientes fueron tratados fuera de la etiqueta con dosis de ácido valproico que van desde 500 mg a 750 mg por día durante el transcurso de dos a seis meses. Tratada en un momento cuando los pacientes normalmente experimentan una rápida pérdida de la visión como resultado de la RP , cinco de los siete pacientes en el estudio experimentaron una mejoría en su campo de visión.
"La inflamación y muerte celular son componentes clave de la PR ", dijo Kaushal . "Parece que el ácido valproico protege células fotorreceptoras de esto. Si nuestras observaciones pueden ser avalado por los ensayos clínicos aleatorios entonces el ácido valproico dosis bajas podría tener un enorme potencial para ayudar a los miles de personas que sufren de RP . "
Hasta la fecha , el descubrimiento de un tratamiento para la RP se ha visto complicada por el hecho de que más de 40 genes diferentes se han relacionado con la enfermedad , por lo que muchas intervenciones poco práctico o imposible, como resultado, la enfermedad sigue siendo en gran parte sin tratamiento por un estimado de 100.000 pacientes en La mayoría de las terapias EE.UU. RP siendo investigado actualmente se centran en los suplementos nutricionales , suplementos de vitamina A , la reducción de la luz o la terapia génica.
Dr. Kaushal y sus colegas , después de haber demostrado previamente la utilización de la molécula pequeña , retinoides , como un agente farmacológico capaz de aumentar el rendimiento de los plegados adecuadamente rodopsinas RP , comenzó a defender otras moléculas pequeñas para los atributos similares. Debido a sus cualidades ya se conoce como un potente inhibidor de la vía de la respuesta inflamatoria y la muerte celular , el ácido valproico se creía que tenía un perfil único por lo que es un candidato potencial como tratamiento para enfermedades de la retina.
"Tradicionalmente , en movimiento un nuevo descubrimiento científico de la banca para el paciente requiere una importante inversión de tiempo y recursos ", dijo Kaushal . " Reutilización drogas ya aprobadas por la FDA y que han demostrado ser seguras, como el ácido valproico, es una manera económica y eficiente del tiempo a fin de llevar rápidamente los nuevos tratamientos para los pacientes. "
"La Fundación Fighting Blindness está encantado de estar en movimiento destacada labor el Dr. Kaushal con ácido valproico en nuestra red de ensayos clínicos , ya que el medicamento tiene el potencial para conservar la visión a miles de personas afectadas por enfermedades de la retina ", dijo Steve Bramer , Ph.D . , drogas director general de desarrollo, Nacional Neurovision Research Institute, un brazo de apoyo clínico de la Fundación Lucha contra la Ceguera. "Es una colaboración de investigación emocionante para nosotros, debido al potencial de la droga, y el conocimiento y experiencia del Dr. Kaushal y la Universidad de Massachusetts Medical School llevar al estudio clínico. "
Fuente: Proporcionado por la Universidad de Massachusetts Medical School
http://www.physorg.com/
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