INVESTIGADORES FRANCESES ESTUDIAN UNA PROTEINA PARA PRESERVAR LA VISION...
Imagen: corte lateral de la retina donde se visualizan los conos y bastones
Un tratamiento prometedor para preservar los conos , las células de la retina que proporcionan la visión central y durante el día, está a punto de entrar en un ensayo de Fase I en el próximo año . Conocido como factor de cono de la viabilidad de vara derivados ( RdCVF ) , la proteína terapéutica siempre ha conservado la visión en varios estudios preclínicos.
RdCVF ha recibido una designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea , una agencia reguladora similar a la FDA en los EE.UU. La designación de medicamento huérfano proporciona marketing , financieros , y los beneficios clínicos de investigación para Fóvea Pharmaceuticals, la empresa francesa el desarrollo del tratamiento.
En 2005, los Dres. José -Alain Sahel y Thierry Léveillard recibió Anual de la Fundación Fiduciario Award por su descubrimiento de RdCVF como tratamiento potencial de ahorro de la visión . El equipo francés de investigación financiado por la Fundación proyectado 210.000 genes para encontrar una proteína derivada de la barra que protegería a los conos.
La mayoría de las enfermedades degenerativas de retina , como la retinitis pigmentosa (RP ) , son causadas por mutaciones en los genes que afectan a los bastones . Como resultado, los bastones son los fotorreceptores primero a degenerar. Varillas de proporcionar la visión periférica y visión en la oscuridad.
Sin embargo , una vez que las barras se han ido, conos posteriormente degeneran. Este fenómeno llevó a los investigadores a sospechar que las barras se secretan un factor ( o factores múltiples) que ayudó a preservar los conos.
Inicialmente, el ensayo clínico con sede en Francia supondrá mensuales inyecciones oculares de RdCVF en personas con RP . Los investigadores también están evaluando la terapia génica como mecanismo de distribución para proporcionar a largo plazo , la liberación sostenida de RdCVF . Un tratamiento de terapia genética es probable que sea eficaz durante varios años.
Si bien los investigadores inicialmente evaluará RdCVF en las personas con RP , creen que el tratamiento puede preservar la visión en personas con una amplia gama de enfermedades degenerativas retinianas .
Dr. Sahel observa que al mantener tan sólo un 5 por ciento de los conos de vida , una persona puede seguir funcionando de forma independiente.
Los Dres. Sahel y Léveillard son co -fundadores de Productos Farmacéuticos fóvea. Dr. Sahel es director del centro de París, Centro de Investigación de la Fundación para el Estudio de Enfermedades degenerativos de la retina .
Fuente: https://www.blindness.org/
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