Un ensayo clínico de UshStat ®, una terapia génica para el síndrome de Usher tipo 1B, está en camino de comenzar a finales de 2011, gracias a la aprobación de la FDA de la aplicación del fármaco de investigación presentado por Nueva Oxford Biomedica, el promotor del tratamiento.
Oxford se encuentra en el proceso de trabajar con los investigadores para obtener la aprobación final de las juntas locales de revisión institucional para iniciar el estudio. Cuando el producto de prueba será el primer estudio en humanos de la historia de un tratamiento de la vista para el síndrome de Usher, la principal causa mundial de la sordera y ceguera combinadas, que afecta a unas 50.000 personas en los Estados Unidos.
La Fase I / IIa de prueba clínica para UshStat ® se llevará a cabo en el Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University (OHSU), bajo la dirección del Dr. Richard Weleber, director del Centro de Investigación financiado por la Fundación para el Estudio de OHSU de la retina Enfermedades degenerativas. Hasta 18 pacientes se incluyeron en el estudio, que evaluará tres dosis diferentes de UshStat ® para la seguridad, tolerabilidad y actividad biológica. La Foundation Fighting Blindness financiado los estudios preclínicos que hizo el juicio UshStat ® clínicas posibles.
"La aprobación de la FDA del IND para UshStat ® es un hito importante en los esfuerzos por superar una enfermedad particularmente devastadora," dice el Dr. Stephen Rose, jefe de investigación de la Fundación. "Para las muchas personas que luchan con Usher 1B, el tratamiento no puede llegar lo suficientemente pronto."
1B síndrome de Usher es causado por defectos en el gen MY07A, que desempeña múltiples funciones en la salud y el funcionamiento de la retina. El tratamiento UshStat ® proporciona copias del gen correctivo MY07A a las células afectadas de la retina utilizando lentivirus de Oxford ®. Sobre la base de un lentivirus, el lentivirus ® tecnología consiste en un virus genéticamente modificado desarrollado específicamente para fines terapéuticos. La tecnología de Oxford gen de entrega es actualmente la mejor disponible para la entrega de genes relativamente grandes, como MY07A. Con base en los estudios preclínicos, los investigadores creen que una sola aplicación de UshStat ® tendrá una duración de muchos años, quizás toda la vida.
Hay tres tipos principales del síndrome de Usher - los tipos 1, 2 y 3 - y varios subtipos representados por letras. En general, las personas con síndrome de Usher tipo 1B nacen con pérdida auditiva profunda y la pérdida progresiva de la visión que se diagnostica durante la infancia.
El UshStat planeado ® ensayo clínico será la tercera de Oxford ensayo de terapia génica clínica de una enfermedad degenerativa de la retina. La compañía tiene actualmente una fase I / IIa de ensayos clínicos de terapia génica para la enfermedad de Stargardt (StarGen ™) en curso en OHSU y pronto abrirá en el Centro de FFB-financiado en París bajo la dirección del profesor José Sahel, así como una fase I estudio clínico de terapia génica para la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (RetinoStat ®) que tiene lugar en el Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital.
Visita www.FightBlindness.org para actualizaciones sobre el proyecto UshStat ®
Traducción de google.La Fase I / IIa de prueba clínica para UshStat ® se llevará a cabo en el Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University (OHSU), bajo la dirección del Dr. Richard Weleber, director del Centro de Investigación financiado por la Fundación para el Estudio de OHSU de la retina Enfermedades degenerativas. Hasta 18 pacientes se incluyeron en el estudio, que evaluará tres dosis diferentes de UshStat ® para la seguridad, tolerabilidad y actividad biológica. La Foundation Fighting Blindness financiado los estudios preclínicos que hizo el juicio UshStat ® clínicas posibles.
"La aprobación de la FDA del IND para UshStat ® es un hito importante en los esfuerzos por superar una enfermedad particularmente devastadora," dice el Dr. Stephen Rose, jefe de investigación de la Fundación. "Para las muchas personas que luchan con Usher 1B, el tratamiento no puede llegar lo suficientemente pronto."
1B síndrome de Usher es causado por defectos en el gen MY07A, que desempeña múltiples funciones en la salud y el funcionamiento de la retina. El tratamiento UshStat ® proporciona copias del gen correctivo MY07A a las células afectadas de la retina utilizando lentivirus de Oxford ®. Sobre la base de un lentivirus, el lentivirus ® tecnología consiste en un virus genéticamente modificado desarrollado específicamente para fines terapéuticos. La tecnología de Oxford gen de entrega es actualmente la mejor disponible para la entrega de genes relativamente grandes, como MY07A. Con base en los estudios preclínicos, los investigadores creen que una sola aplicación de UshStat ® tendrá una duración de muchos años, quizás toda la vida.
Hay tres tipos principales del síndrome de Usher - los tipos 1, 2 y 3 - y varios subtipos representados por letras. En general, las personas con síndrome de Usher tipo 1B nacen con pérdida auditiva profunda y la pérdida progresiva de la visión que se diagnostica durante la infancia.
El UshStat planeado ® ensayo clínico será la tercera de Oxford ensayo de terapia génica clínica de una enfermedad degenerativa de la retina. La compañía tiene actualmente una fase I / IIa de ensayos clínicos de terapia génica para la enfermedad de Stargardt (StarGen ™) en curso en OHSU y pronto abrirá en el Centro de FFB-financiado en París bajo la dirección del profesor José Sahel, así como una fase I estudio clínico de terapia génica para la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (RetinoStat ®) que tiene lugar en el Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital.
Visita www.FightBlindness.org para actualizaciones sobre el proyecto UshStat ®
Fuente: http://www.blindness.org/index.php?option=com_content&view=article&id=2925%3Afda-approves-start-of-usher-syndrome-gene-therapy-clinical-trial&catid=67%3Ausher-syndrome&Itemid=123
QUE ES EL SINDROME DE USHER?
El Síndrome de Usher es una condición genética, lo cual significa que las personas nacen con una pérdida auditiva y después ellos desarrollan una pérdida visual en la forma de Retinitis Pigmentosa (RP).
El Síndrome de Usher afecta del 3 - 6 % de las personas que nacen sordas o con pérdidas auditivas parciales en el Reino Unido.
El síndrome es llamado así en homenaje a C.H. Usher, un oftalmólogo escocés, quien no sólo reconoció la unión entre la sordera y la Retinitis Pigmentosa (RO), sino que también que esto ocurría en determinadas familias.
Acá encontrarán mas información sobre la enfermedad:
http://prevenirlaceguera.blogspot.com/2010/04/sindrome-de-usher.html
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