Ensayos clínicos para retinosis pigmentaria preparados para comenzar en dos o tres años.
Noticia obtenida del blog Eye on the Cure (Foundation Fighting Blindness)
El Dr. Steve Rose es el jefe de investigación de la Fundación lucha contra la ceguera, él prefiere ser llamado Steve – es respetado por su experiencia, inteligencia y compromiso infatigable a la búsqueda de tratamientos y curas para enfermedades de la retina.
Aquí os dejo la traducción de su último post con fecha de 12 de Julio de 2013.
Rodrigo Lanzón.
Uno de los aspectos más interesantes de la reciente conferencia anual de la FFB, vision 2013, fueron las noticias sobre el desarrollo clínico de nuevas terapias con células madre. El sector ha tomado un gran impulso, con nuevos estudios humanos de tratamientos con células madre previstos para comenzar en 2014 y 2015. ¿Qué es particularmente digno de mención? Pues que algunos de estos ensayos será para las personas con retinitis pigmentosa (RP), una población no incluida en los estudios de células madre humanas. Además, los investigadores evaluaran nuevos tipos de células y enfoques innovadores de implantación.
Esta es una revisión de tres de los estudios clínicos de células madre en el horizonte:
1 – Instituto Riken: Láminas de RPE derivado de células pluripotentes inducidas
En junio, el Ministerio de salud japonés dio su aprobación al Instituto Riken para poner en marcha un ensayo clínico de láminas de pigmento retiniano epitelial (RPE) células para el tratamiento de la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (AMD). El estudio está previsto para 2014. Las láminas reemplazan RPE nativo dañado por los vasos sanguíneos con fugas, que son el sello distintivo de la DMAE húmeda. Las células RPE juegan un papel fundamental en el apoyo de fotorreceptores, las células que hacen posible la visión. Por primera vez en un estudio en humanos, los investigadores producirán células RPE de células pluripotentes inducidas (iPSC), las células madre derivadas retrocediendo hacia atrás el reloj del desarrollo en una pequeña muestra de la piel del paciente. Las células madre son dirigidas luego hacia adelante para convertirse en el RPE.
Porque las células provienen del paciente, hay menos posibilidades de rechazo inmune.
David Gamm, M.D., pH.d., de la Universidad de Wisconsin-Madison, dijo que trasplantar láminas de células RPE — en lugar de la inyección de una bola o un grupo de células, era probable que produzcan mejores resultados, porque las células RPE se sitúan de manera más natural como si fuera una capa en la retina. Él cree que las láminas de células tienen una mejor oportunidad para integrarse y funcionar normalmente.
Por cierto, Dr. Gamm, en colaboración con Dennis Clegg, pH.d., de la Universidad de California, Santa Barbara, está recibiendo fondos para desarrollar un parche de células de la Fundación, compuesta de fotorreceptores y las células RPE — para el tratamiento de enfermedades de la retina. Mientras que su trabajo está todavía a varios años de la clínica, es muy prometedor, porque muchas enfermedades de la retina afectan a ambos tipos celulares.
2 – UC Irvine: Terapia para reactivar la Retina con células progenitoras.
Henry Klassen, M.D., pH.d., de la Universidad de California, Irvine y ex galardonado con un premio de desarrollo de carrera de Fundación, tiene previsto lanzar un ensayo clínico de una terapia de células madre para personas con RP. Espera iniciar el estudio en finales del 2014 o principios del 2015. Su tratamiento consiste en el trasplante de células progenitoras — células que parcialmente se han convertido en células de la retina. Basado en los resultados de sus estudios de laboratorio, opina que los progenitores pueden rescatar y reactivar conos latentes en las retinas de personas con enfermedad de etapa temprana y tardía. No sólo es el Dr. Klassen un científico destacado, es hábil y colaborativo, cualidades que sin duda mejorará sus posibilidades de éxito. Obtuvo una beca de $17,3 millones por el Instituto de medicina regenerativa de California, una iniciativa legislativa de $3 billones en fondos de más de 10 años para la investigación de células madre en instalaciones a lo largo de California.
Proyecto del Dr. Klassen también fue aceptado en el programa de terapias para las enfermedades raras y desatendidas (TRND) establecido por los institutos nacionales de salud para acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades raras y no estudiadas. TRND le proporcionará recursos para ayudar a avanzar en sus esfuerzos y conocimientos especializados.
3 – ReNeuron: Terapia para reemplazar la pérdida de fotorreceptores
Uno de los tratamientos de células madre más ambiciosos a punto de estudio humano está siendo desarrollado por ReNeuron, una empresa del Reino Unido. El tratamiento de célula progenitora retiniana reemplaza pérdidas de fotorreceptores en la retinitis pigmentosa. Cuando se trasplanta en la retina, los investigadores creen que las células parcialmente desarrolladas madurarán en fotorreceptores completamente funcionales. La empresa espera iniciar un ensayo clínico, probablemente en el Reino Unido, en el próximo año o dos. Previamente, financiado por la Fundación, Michael Young, pH.d., de Schepens Eye Institute, Massachussets Eye and Ear Infirmary, realizó gran parte de la investigación en el enfoque de éste posible tratamiento. Su trabajo incluye el desarrollo de un andamio biodegradable para el crecimiento y organización de las células antes del trasplante. La estructura aumenta las posibilidades de supervivencia e integración de las células terapéuticas.
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