El equipo de Terapia Genética Ocular Alberta , en la Universidad de Alberta en Edmonton, está planeando lanzar un estudio de fase I humana de una terapia génica para choroideremia en el primer semestre de 2014.
El juicio de 12 personas será el primero en Canadá para una terapia génica para enfermedades hereditarias de la retina.
Según Ian MacDonald , MD, quien encabeza el equipo con Tania Bubela , JD, Ph.D., el plan a largo plazo es llevar a cabo estudios adicionales para otras condiciones de la retina, como la enfermedad de Stargardt y el síndrome de Usher tipo 1B. “Nuestra meta inmediata es la choroideremia, pero estamos tratando de establecer un centro de excelencia para terapias génicas oculares para tratar otras formas heredadas de la pérdida de la visión, incluyendo las condiciones que afectan a la córnea “, dice el Dr. MacDonald. “Una vez que tenemos claro los obstáculos regulatorios para choroideremia, será más fácil para nosotros y los demás para llevar a cabo el mismo proceso para otras enfermedades”.
Agrega que choroideremia es particularmente susceptible a la terapia génica, ya que comienza como un trastorno bioquímico. Si un paciente puede ser tratado en las primeras etapas de la enfermedad, cuando él o ella es un niño o un adulto joven, el defecto bioquímico se puede corregir, lo que impide la degeneración retiniana y pérdida de la visión.
Sólo los ciudadanos canadienses podrán participar en el próximo ensayo clínico. Pero si el tratamiento está aprobado en última instancia por Health Canada , una agencia reguladora similar a la Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU. , debe estar disponible para las personas que viajan a Canadá desde los Estados Unidos y en otros países, señala el Dr. MacDonald. “Tengo muchos pacientes que vienen a verme desde los EE.UU. y me gustaría ayudarles a ellos también “, añade. “No vemos el paralelo 49 como una barrera para ofrecer tratamientos a los que los necesitan. ” Otros dos esfuerzos de desarrollo de la terapia génica en choroideremia también están en marcha. Una Fase I / II de prueba clínica se inició en 2011 en el Hospital John Radcliffe de la Universidad de Oxford, en el Reino Unido. Además, Jean Bennett , MD, Ph.D., del Hospital de Niños de Filadelfia, tiene previsto iniciar un estudio en humanos en 2014. “Tener más de un ensayo de terapia génica para la enfermedad es importante, porque cada uno de nosotros tomamos enfoques algo diferentes”, dice Stephanie Chan, MS, un consejero genético certificado y el coordinador del estudio choroideremia. “Con todos nosotros luchando contra la enfermedad, las probabilidades de éxito son mayores. Y el tiempo siempre corre para estos pacientes “.
Fuente : Foundation Fighting Blindness.
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