La terapia génica para la amaurosis congénita de leber triunfa en la sesión.
Por Ben Shaberman en el 15 de mayo de 2014
El pionero de la terapia génica Jean Bennett, M.D., PhD, puede haber sido el orador de apertura para la sesión final en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en la Visión y la Oftalmología (ARVO), pero Yannick Duwe, un paciente de 15 años de edad con amaurosis congénita de leber (LCA) que fue tratado en su ensayo clínico hace seis años, acaparó la exposición. El y su padre, Tony, formaron parte de un grupo que también incluyó a miembros del equipo de investigación de Dr. Bennett.
Yannick estaba lógicamente nervioso por estar en un gran auditorio bajo luces brillantes ante cientos de científicos, pero el público quedó paralizado cuando el adolescente dijo que el tratamiento le permitió utilizar un equipo de ordenador en lugar de Braille, y que trabajó mucho más fácil y rápido en la escuela.
El padre de Yannick explicó que la terapia le ha dado la independencia a su hijo que nunca tuvo. “Buscamos durante seis años una curación para mi hijo. Había llegado a ser completamente ciego,” dijo Tony en respuesta a una pregunta de la Dra. Bennett. “Pero entonces la encontramos, y ahora ve mucho más”.
El aplauso más fuerte vino después de que la Dra. Bennett preguntara a Yannick qué consejo le daría otros niños que estuvieran considerando entrar en una terapia génica clínica, y él contestó, “HAZLO”.
Antes que Yannick y su padre hablaran, la Dra. Bennett invitó a los otros ponientes para discutir los desafíos y las recompensas que han tenido durante los últimos 15 años para llevar la terapia génica de LCA de estudios caninos a humanos. Gran parte de estas investigaciones se hizo posible gracias a fondos de la Fundación Lucha contra la ceguera.
El tratamiento está actualmente en la fase III de ensayo clínico en el Hospital de Niños de Filadelfia y de la Universidad de Iowa. Si todo va bien, los investigadores pueden solicitar la autorización para el tratamiento de los ESTADOS UNIDOS. Administración de Alimentos y Medicamentos en unos dos años.
Arlene Drack, M. D. , investigador clínico en la Universidad de Iowa, está impresionado por la confianza y el entusiasmo de la Fase III de pediatría en los participantes de la prueba. “Los niños han estado muy ansiosos para el segundo ojo [a ser tratados]. Están un poco preocupados acerca del primer ojo, pero desean que el segundo ojo sea hecho,” explica. “Eso, me dice, que hacemos realmente algo útil”.
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