La Escuela de Medicina de Perelman de la Universidad de Pennsylvania ha puesto en marcha el Centro de Penn para la avanzada de la retina y Terapéutica Ocular (CAROT) para construir sobre su éxito anterior el desarrollo de nuevas terapias para el diagnóstico y tratamiento personalizado de enfermedades de la retina y oculares.
A nivel mundial, 285 millones de personas sufren de discapacidad visual o ceguera debido a la degeneración macular relacionada con la edad , cataratas , de ángulo abierto glaucoma , retinopatía diabética y más. La deficiencia visual se asocia con una disminución de la calidad de vida y otros problemas, tales comoautismo , trastornos del espectro de la parálisis cerebral , problemas de audición yla epilepsia . Sin embargo, relativamente pocos fondos se otorga a los enfoques terapéuticos para restaurar la visión entre los pacientes.
Desde 2007, los investigadores de Penn, en estrecha colaboración con los investigadores en el Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP), han demostrado innovador éxito en mejorar la visión mediante la terapia génica en pacientes con un trastorno ocular raro conocido como amaurosis congénita de Leber (LCA), que hace que los niños sean ciegos de nacimiento. A través de terapia de gen, una nueva versión, sana del gen que causa LCA, RPE65 , fue entregado a la retina, en última instancia conduce a la mejora de la visión en los 12 pacientes en el estudio inicial.
A través de sus instalaciones y servicios avanzados de investigación, CAROT extenderá estos enfoques exitosos desarrollados por la retina específico o trastornos oculares para apoyar la investigación en otros trastornos y terapias avanzadas y curas para la discapacidad visual y la ceguera a través de un enfoque en la integración y la asociación con otros en el campo de oftalmología, la neurociencia, la biología celular y la genética .
El Centro funciona como una base de conocimiento para proporcionar a los investigadores interesados con orientación sobre la construcción del gen vector de terapia, diseño de ensayos clínicos, la identificación del paciente, la matrícula y la supervisión reguladora. También servirá de enlace entre los investigadores y los servicios básicos existentes en la Universidad de Pennsylvania, el NIH, CHOP, y otras instituciones que proporcionan genotipificación y la bioinformática, y otros servicios de investigación traslacional.
Más allá de estas funciones de investigación, CAROT involucra empresas biotecnológicas y farmacéuticas en oftálmica trastorno genético investigación y desarrollo terapéutico, y construirá un programa de promoción centrada en el paciente para guiar el acceso clínica y la autonomía de los donantes y fundaciones para contribuir a los avances en la investigación.
Finalmente, los líderes del Centro también tienen como objetivo desarrollar programas educativos para asegurar que la próxima generación de científicos, médicos e investigadores están expuestos a la retina y trastornos oculares y el acceso a nuevas terapias.
Un receptor de Pioneer Award del 2011 el director del NIH, Bennett ha sido reconocida por su enfoque innovador y el potencial de producir un impacto inusualmente alta en esta amplia área de la investigación biomédica.
“Creemos que el impulso que hemos establecido nos permitirá desarrollar un centro reconocido a nivel internacional y nos convertimos en el centro de primera clase en los EE.UU. para el diagnóstico personalizado y tratamiento de afecciones de la retina y oculares”, dice ella.
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