Comienza primer ensayo clínico al tratamiento de la retinosis pigmentaria basada en células madre.
Los participantes se inscribieron en el primer ensayo clínico que prueba el uso de células progenitoras de la retina para tratar la retinitis pigmentosa, informó el director del proyecto Dr. Henry Klassen de Gavin Herbert Eye Institute de la UCI y Sue y Bill Gross Stem Cell Research Center. El producto de la investigación con células madre en la UCI, estas retina progenitores son similares a las células madre en términos de potenciales propiedades regenerativas, pero son específicos de la retina.
Hasta la fecha, cuatro participantes con RP - todas desactivadas visual debido a la enfermedad degenerativa - han recibido inyecciones de células, ya sea en el Gavin Herbert Eye Institute en Irvine o al Retina Vítreo Associates en Los Angeles. Este esfuerzo es en conjunto con el Instituto de California para la nueva red Clínica Alfa de Células Madre de Medicina Regenerativa, del que la UCI es miembro fundador.
"Estamos muy contentos de estar en movimiento en la clínica después de muchos años de investigación de laboratorio", dijo Klassen.
La retinosis pigmentaria es una enfermedad genética rara asociada con la pérdida progresiva de los fotorreceptores de la retina (bastónes, luego conos), lo que resulta en ceguera nocturna, visión de túnel y, en última instancia, la discapacidad visual severa y ceguera. No existe un tratamiento actual de RP, que se considera un "huérfano" enfermedad por la Administración de Alimentos y Drogas, confiriendo así ventajas en cuanto a la vía de reglamentación necesaria para la aprobación de medicamentos.
La fase de ensayo abierto I / IIa está diseñado para evaluar la seguridad de las células progenitoras de la retina se inyecta en la cavidad vítrea a dos niveles de dosificación diferentes en pacientes con la fase final del RP. La matrícula total será de 16 pacientes - hasta las 12 de la UCI - todos los cuales recibirán una sola inyección de células en el peor ojo con anestesia tópica. No se utiliza la supresión inmune sistémica. Los participantes serán seguidos durante 12 meses; se controlarán los parámetros de seguridad y eficacia.
Este primero de su tipo de tratamiento basado en células madre para el RP fue creado por Klassen y el doctor Jing Yang, cofundador jCyte para patrocinar el desarrollo de la terapia de investigación, que está destinada a preservar la visión al intervenir en un momento degeneración de fotorreceptores en la retina del paciente pueden ser protegidos y potencialmente reactivadas, en contraposición a la más extrema desafío de reemplazar células perdidas.
El inicio de este ensayo clínico representa la culminación de un proyecto de investigación que se remonta más de una década - un proyecto, de acuerdo con Klassen, acelerada por el apoyo de la agencia de células madre del estado, el Instituto de Medicina Regenerativa de California, formada en 2004 cuando los votantes aprobó Proposición 71. CIRM concedió el equipo $ 17 millones para la fase actual del proyecto.
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