Restauración
de la visión: con CRISPR se podrían reprogramar células para tratar la
Retinosis Pigmentaria.
Utilizando
la herramienta de edición de genes CRISPR / Cas9, los investigadores de la
University of California San Diego School of Medicine y del Shiley Eye
Institute de la UC San Diego Health han reprogramado los fotorreceptores
llamados bastones que tenían mutaciones para convertirlos en los
fotorreceptores llamados conos funcionales, invirtiendo la degeneración celular
y restaurando la función visual en dos modelos de ratón con Retinosis Pigmentaria.
La
Retinosis Pigmentaria (RP) es un grupo de trastornos hereditarios de la visión
causados por numerosas mutaciones en más de 60 genes ... Los síntomas iniciales
son la pérdida de visión periférica y nocturna ... No hay tratamiento para la
RP. El resultado final puede ser la ceguera legal.
Los
científicos probaron su método en dos modelos diferentes de RP. En ambos casos,
encontraron una abundancia de células reprogramadas de conos y arquitectura
celular preservada en las retinas. La prueba de electrorretinografía de los
bastones y conos en ratones vivos muestra una mejoría en la función visual.
"Los
ensayos clínicos en seres humanos podrían planificarse poco después de
finalizado el estudio preclínico. No hay tratamiento para la RP, por lo que la
necesidad es grande y urgente. Además, nuestro método de reprogramación de
células sensibles a mutaciones a células resistentes a mutaciones puede tener
una aplicación más amplia para otras enfermedades humanas, incluido el cáncer
", dijo Kang Zhang, director fundador del Instituto de Medicina Genómica
... del Institute of Engineering in Medicine.
Traducción:
Asociación Mácula Retina
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