"Una nueva era en la medicina": Utilizan por
primera vez la herramienta de edición genética CRISPR en una persona ciega
El paciente padecía una enfermedad causada por una
mutación genética que evita que el cuerpo produzca una proteína necesaria para
ver.
Un grupo de científicos ha utilizado por primera vez la
herramienta de edición genética CRISPR en un paciente con ceguera en el Casey
Eye Institute, ubicado en Portland (Oregón, EE.UU.), según lo anunciaron este
miércoles las entidades involucradas en el tratamiento e informa AP.
De momento no se han proporcionado más detalles al
respecto de cuándo tuvo lugar la cirugía —que duró una hora bajo anestesia— o
sobre el paciente en cuestión, del que solo se sabe que padece amaurosis
congénita de Leber (LCA, por sus siglas en inglés).
La LCA es causada por una mutación genética que evita que
el cuerpo produzca una proteína necesaria para convertir la luz en señales para
el cerebro, lo que permite la vista. Las personas que tienen esta enfermedad
suelen nacer con poca visión y pueden perderla al cabo de pocos años.
Riesgo de edición genética
Como no es posible tratar la LCA con la terapia genética
estándar, es decir, suministrando un gen de reemplazo, los médicos tratan de
editar o eliminar la mutación haciendo dos cortes en cada lado con el objetivo
de que los extremos del ADN se reconecten y permitan que el gen funcione como
debería.
"Una vez que se edita la célula es permanente y con
suerte persistirá para el resto de la vida del paciente" porque estas
células no se dividen, explicó Eric Pierce, miembro del Hospital Massachussetts
Eye and Ear y autor de un estudio relacionado con esta cuestión.
A partir de su experiencia en pruebas con animales, los
expertos consideran que es necesario reparar una décima parte o un tercio de
las células para restaurar la vista. No obstante, existe el riesgo de que la
edición genética CRISPR pueda realizar cambios involuntarios en otros genes.
¿Y ahora qué?
"Literalmente tenemos el potencial de tomar personas
que son prácticamente ciegas y hacer que vean", aseguró, Charles Albright,
director científico de Editas Medicine, compañía estadounidense que junto a la
irlandesa Allergan desarrolla el tratamiento. "Creemos que podría abrir un
nuevo conjunto de medicamentos para entrar y cambiar tu ADN".
En opinión de Jason Comander, cirujano ocular de
Massachussets Eye and Ear, este hito marca "una nueva era en la
medicina" utilizando una tecnología que "hace que la edición de ADN
sea mucho más fácil y mucho más eficaz".
No obstante, los científicos tendrán que esperar un mes
para ver si el tratamiento ha funcionado, esto es, si el paciente ha recuperado
la vista. De funcionar, planean probarlo en otras 18 personas con el mismo
problema, incluidos niños.
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