Nuevo avance en la prevención de la degeneración de la retina mediante terapia génica
Imagen de la izquierda muestra los daños (rosa ) a la retina. Imagen en la derecha muestran que POD GDNF nanopartículas protegidos contra los daños de la retina .
(Imagen cortesía de Rajendra Kumar -Singh , Tufts University School of Medicine )
Un estudio desarrollado por investigadores de la Tufts University School of Medicine y la Sackler School of Graduate Biomedical Sciences at Tufts, demuestra que la terapia génica no viral puede retrasar la aparición de algunas enfermedades oftalmológicas y preservar de este modo la visión . El equipo desarrolló nanopartículas con la misión de introducir genes terapéuticos en la retina y encontraron que los ratones tratados, conservaron temporalmente más la vista que los controles. El estudio ha sido publicado en la edición online de Molecular Therapy y supone un nuevo avance en el tratamiento de terapia génica no viral para trastornos oculares degenerativos.
“Nuestro trabajo demuestra que es posible alcanzar resultados terapéuticos utilizando métodos de terapia génica asociada a nanopartículas. Las nanopartículas, que son lo suficientemente pequeñas para penetrar en las células y que son además estables para proteger el ADN, son capaces de prevenir la muerte celular de la retina y preservar la visión “, dijo el autor senior Rajendra Kumar-Singh, PhD, profesor asociado de oftalmología en la Tufts University School of Medicine (TUSM ) y miembro de varios programas en la Sackler School of Graduate Biomedical Sciences.
“La forma más común de terapia genética consiste en utilizar un virus que transporta el ADN a las células. Si bien los virus son muy eficientes como “Carriers”, pueden provocar respuestas inmunes que pueden inducir fenómenos inflamatorios, degenerativos, o incluso la muerte. Los métodos no-virales ofrecen una alternativa más segura, pero hasta ahora, la eficiencia ha sido una barrera importante “, dijo Kumar-Singh.
En un modelo de simulación de progresión de la degeneración de la retina humana, los investigadores trataron a ratones con nanopartículas que poseen un gen de GDNF (Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor), una proteína conocida por proteger a las células fotorreceptoras del ojo. Retinas tratadas con GDNF mediante nanopartículas portadoras o “Carriers” mostraron una significativa menor mortalidad de células fotorreceptoras que los controles. Tras siete días después del tratamiento, la conservación de estas células de cara a la visión dieron un resultado significativamente mejor en el grupo tratado, en comparación con los controles.
La protección conferida por las nanopartículas portadoras de GDNF fue temporal, ya que las pruebas realizadas tras catorce días de tratamiento no mostraron diferencias en la visión entre los ratones tratados y los controles.
“El siguiente paso en este tipo de investigación es prolongar esta protección mediante la adición de otros elementos al ADN que permitan su permanencia en la célula. En definitiva, conseguir un resultado más potente y duradero que nos permita acercar la aplicación clínica de la terapia génica no viral “, dijo Kumar-Singh.
La degeneración macular asociada a la edad (DMAE), que se traduce en una pérdida de visión central, es la primera causa de discapacidad visual entre los estadounidenses mayores de 60 años. La retinitis pigmentosa, una enfermedad hereditaria caracterizada por ceguera nocturna y pérdida de la visión periférica, afecta aproximadamente a 1 de cada 4.000 individuos en los Estados Unidos.
Fuente: http://rdipress.com/
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