Para tener en cuenta

La información es proporcionada solo con fines informativos y no debe ser usada con fines de diagnóstico o tratamiento. Además no debe sustituirse para diagnóstico y tratamiento profesional. No soy oftalmologa, solo presento noticias e informes que no suplantan la información del medico profesional.

sábado, 8 de noviembre de 2014

LA LUZ CON CELULAS MADRE

Dr. Saeed Jalili compartió sus opiniones con nosotros acerca de los emocionantes desarrollos que la terapéutica de células madre están dando forma a su investigación, el futuro de la medicina regenerativa, y lo que le motiva para ir al laboratorio todas las mañanas. Antes de conseguir la primicia del Dr. Jalili, usted puede leer más acerca de los recientes avances en la investigación de células madre aquí .



Dr. Saeed Jalili es un erudito postdoctoral en el laboratorio Derek van der Kooy de la Universidad de Toronto.

FFB: ¿Qué te inspiró a empezar a trabajar en las células madre de la retina?

Dr. Khalili: Para mí, fue una serie de cosas que me obligó a empezar a trabajar en la terapia basada en células madre. El primer y principal razón fue la retinopatía diabetica y la falta de visión de mi padre por esa enfermedad. Fui testigo de primera mano cómo era comprometida la calidad de vida para las personas que carecen de visión. Más importante aún, la falta de una cura para estos trastornos es lo que me hace trabajar en el campo de la retina. En segundo lugar, a lo largo de todo mi estudio de pregrado de biología, hematología e inmunología, que constantemente leo acerca de cómo se producen y se mantendrán durante un tiempo de vida las células, y yo siempre estaba interesado y quería trabajar con estas células. En tercer lugar, creo firmemente en la bioterapia en contraposición a la farmacoterapia.Por lo tanto, es el momento de iniciar una nueva estrategia de tratamiento que no se basa exclusivamente en los reactivos químicos. Para mí, una célula que es capaz de generar muchos tipos de células diferentes fue y aún es el milagro más grande en la ciencia. Por último, el trabajo en el campo de las células madre me mantiene motivado. Pensando en pacientes que van a ser tratados es lo que me mantiene y frente a retos de investigación de todos los días.

Fundación Fighting Blindess (FFB): ¿Puedes contarnos un poco acerca de su investigación y cómo se relaciona con los ensayos con células madre en curso?

 Dr. Khalili: Aquí en el laboratorio van der Kooy trabajamos principalmente en las células madre de la retina de adultos en modelos humanos y animales, en particular el modelo de ratón. Sabemos que las células madre de la retina son capaces de diferenciarse en cualquier tipo de células de la retina incluyendo bastones y conos. También sabemos que la pérdida de fotorreceptores es responsable de una gran cantidad de pérdida de la visión. La retinitis pigmentosa yla degeneración macular relacionada con la edad son dos ejemplos en los que se pierden los conos. Actualmente, no existe cura para este tipo de trastornos, pero nuestra investigación espera cambiar todo esto. Mi objetivo principal es tratar de diferenciar las células madre de la retina en fotorreceptores de los conos (la célula responsable de la visión del día) a fin de mejorar la visión. Con el uso de pequeñas moléculas, hemos sido capaces de mejorar en gran medida la diferenciación cono fotorreceptor. Esta mejora puede enriquecer los conos para el propósito del trasplante. Yo también estoy involucrado en un proyecto en el que evaluamos los compuestos químicos y biológicos por su efecto sobre la proliferación de células madre de la retina. El aumento del número de células madre de la retina puede ayudarnos a escalar hasta la generación de cono. Nuestro objetivo es aumentar la escala de la generación de los fotorreceptores hasta el punto en el que puedan ser trasplantados a nivel local en el ojo. 

El nuevo ensayo clínico ACT dirigido por el Dr. Steven Schwartz ha demostrado el potencial, la seguridad y la eficacia de la terapia basada en células madre. Somos bastante optimistas sobre los futuros resultados de estos enfoques terapéuticos para las enfermedades maculares. 

FFB: ¿Cómo se sintió cuando se enteró de los últimos resultados del estudio de células madre de más larga duración?¿Estabas emocionado, intrigado, o preocupado por alguno de los resultados? 

Dr. Khalili: Yo estaba muy emocionado de ver el resultado de este ensayo clínico. La eficacia y seguridad de este estudio es lo que lo  hace tan emocionante. La terapia de reemplazo celular será el futuro bioterapéutico para la medicina regenerativa. 

FFB: ¿Estos resultados plantean nuevas preguntas para usted? O le inspira a probar nuevas ideas en el laboratorio? 

Dr. Khalili: Lo primero es que tengo una gran esperanza para el futuro tratamiento de las enfermedades maculares. Soy optimista y esperanzado más que nunca de que la terapia de células madre pronto será una opción para la curación de muchas enfermedades, incluyendo la pérdida de la visión. Tenemos que recordar que nadie hubiera creído en tal resultado hace cinco años atras. Ahora, estamos en una etapa en la que las células madre embrionarias (células madre) células derivadas humanos pueden ser trasplantados de forma segura con un resultado aceptable. Es importante destacar que muchos trabajos de investigación en ciencias básicas realizado en los últimos años, tales como el descubrimiento de hESCs, han creado una base sólida para los ensayos clínicos de éxito que vemos hoy. Sería increíble para poner a prueba la posibilidad de fotorreceptores derivados de IPSC en la misma forma (efectos a medio y largo plazo). Teniendo en cuenta el hecho de que IPSC se puede generar de forma individual de los pacientes, se reduce la posibilidad de cualquier respuesta inmune por los destinatarios. Por último, este resultado me inspira para mejorar y rampa hasta mi trabajo en una etapa de traslación cuando el resultado es tangible. La generación de los conos es un reto y espero que pronto podamos trasplantar los fotorreceptores de los conos que generamos.

 FFB: Algunas personas piensan que las terapias con células madre están todavía bastante lejos (por ejemplo, 5 a 10 años es una frase muy repetida), pero al mismo tiempo, hay ensayos que suceden en este momento. ¿Cuáles son sus pensamientos sobre la predicción del futuro de las terapias con células madre? ¿Qué enfoque cree usted que será el ganador de la carrera para restaurar la vista?

 Dr. Khalili:Soy optimista y esperanzado, pero la buena ciencia requiere que mi temperamento con emociones de optimismo no debe cegar a un investigador a los muchos obstáculos que quedan. No obstante, hay grandes razones para el optimismo en la terapia basada en células. Los resultados de la terapia de células madre en la reparación de la piel o leucemia también han demostrado ser muy prometedores. Mi predicción es que la degeneración macular se trate con terapias con células madre rutinariamente en los próximos años. Los resultados recientes sugieren que este tipo de tratamiento será seguro y exitoso. No estoy tan seguro de que las células madre de embriones humanos o las terapias con células iPS son el método futuro para el tratamiento de la ceguera. Tal vez una combinación de ambos sería un mejor enfoque. En el laboratorio de Van der Kooy, donde realizo mi investigación, actualmente estamos seleccionando moléculas que pueden activar las células de la retina endógenos latentes presentes en el ojo de cualquier persona. No me sorprendería que, en un futuro próximo, una inyección local de un solo factor o combinación de algunos factores podría activar estas células en los ojos afectados de los pacientes para que puedan regenerar las partes afectadas a nivel local. 

Gracias al Dr. Khalili por compartir sus puntos de vista sobre este trabajo en curso. Animamos a los lectores a ponerse en contacto con nosotros con preguntas adicionales sobre las células madre. Dr. Khalili es feliz de responder. Lo emocionante es que las respuestas a menudo se van a cambiar, junto con la investigación, que siempre está ofreciendo hasta la evidencia nueva y sorprendente.


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