Dr. Saeed Jalili compartió
sus opiniones con nosotros acerca de los emocionantes desarrollos que la
terapéutica de células madre están dando forma a su
investigación, el futuro de la medicina regenerativa, y lo que le motiva para
ir al laboratorio todas las mañanas. Antes de conseguir la primicia del Dr.
Jalili, usted puede leer más acerca de los recientes avances en la
investigación de células madre aquí .
Dr. Saeed Jalili es un erudito postdoctoral en el laboratorio Derek van der Kooy de la Universidad de Toronto.
FFB: ¿Qué te inspiró a empezar a trabajar en las células madre
de la retina?
Dr. Khalili: Para mí, fue una serie de cosas que me obligó
a empezar a trabajar en la terapia basada en células madre. El primer y
principal razón fue la retinopatía diabetica y la falta de visión de mi padre
por esa enfermedad. Fui testigo de primera mano cómo era comprometida la
calidad de vida para las personas que carecen de visión. Más importante aún, la
falta de una cura para estos trastornos es lo que me hace trabajar en el campo
de la retina. En segundo lugar, a lo largo de todo mi estudio de pregrado de
biología, hematología e inmunología, que constantemente leo acerca de cómo se
producen y se mantendrán durante un tiempo de vida las células, y yo siempre
estaba interesado y quería trabajar con estas células. En tercer lugar, creo
firmemente en la bioterapia en contraposición a la farmacoterapia.Por lo tanto,
es el momento de iniciar una nueva estrategia de tratamiento que no se basa
exclusivamente en los reactivos químicos. Para mí, una célula que es capaz de
generar muchos tipos de células diferentes fue y aún es el milagro más grande
en la ciencia. Por último, el trabajo en el campo de las células madre me
mantiene motivado. Pensando en pacientes que van a ser tratados es lo que me
mantiene y frente a retos de investigación de todos los días.
Fundación
Fighting Blindess (FFB): ¿Puedes contarnos un poco acerca de su
investigación y cómo se relaciona con los ensayos con células madre en curso?
Dr.
Khalili: Aquí en el laboratorio van der Kooy trabajamos principalmente
en las células madre de la retina de adultos en modelos humanos y animales, en
particular el modelo de ratón. Sabemos que las células madre de la retina son
capaces de diferenciarse en cualquier tipo de células de la retina incluyendo
bastones y conos. También sabemos que la pérdida de fotorreceptores es
responsable de una gran cantidad de pérdida de la visión. La retinitis pigmentosa yla degeneración macular
relacionada con la edad son dos ejemplos en los que se pierden
los conos. Actualmente, no existe cura para este tipo de trastornos, pero
nuestra investigación espera cambiar todo esto. Mi objetivo principal es tratar
de diferenciar las células madre de la retina en fotorreceptores de los conos
(la célula responsable de la visión del día) a fin de mejorar la visión. Con el
uso de pequeñas moléculas, hemos sido capaces de mejorar en gran medida la
diferenciación cono fotorreceptor. Esta mejora puede enriquecer los conos para
el propósito del trasplante. Yo también estoy involucrado en un proyecto en el
que evaluamos los compuestos químicos y biológicos por su efecto sobre la
proliferación de células madre de la retina. El aumento del número de células
madre de la retina puede ayudarnos a escalar hasta la generación de cono.
Nuestro objetivo es aumentar la escala de la generación de los fotorreceptores
hasta el punto en el que puedan ser trasplantados a nivel local en el ojo.
El
nuevo ensayo
clínico ACT dirigido por el Dr. Steven Schwartz ha demostrado
el potencial, la seguridad y la eficacia de la terapia basada en células madre. Somos
bastante optimistas sobre los futuros resultados de estos enfoques terapéuticos
para las enfermedades maculares.
FFB: ¿Cómo se sintió cuando se
enteró de los últimos resultados del estudio de células madre de más larga
duración?¿Estabas emocionado, intrigado, o preocupado por alguno de los
resultados?
Dr. Khalili: Yo estaba muy emocionado de
ver el resultado de este ensayo clínico. La eficacia y seguridad de este
estudio es lo que lo hace tan emocionante. La terapia de reemplazo
celular será el futuro bioterapéutico para la medicina regenerativa.
FFB: ¿Estos
resultados plantean nuevas preguntas para usted? O le inspira a probar nuevas
ideas en el laboratorio?
Dr. Khalili: Lo primero es
que tengo una gran esperanza para el futuro tratamiento de las enfermedades
maculares. Soy optimista y esperanzado más que nunca de que la terapia de
células madre pronto será una opción para la curación de muchas enfermedades,
incluyendo la pérdida de la visión. Tenemos que recordar que nadie hubiera
creído en tal resultado hace cinco años atras. Ahora, estamos en una etapa en
la que las células madre embrionarias (células madre) células derivadas humanos
pueden ser trasplantados de forma segura con un resultado aceptable. Es
importante destacar que muchos trabajos de investigación en ciencias básicas
realizado en los últimos años, tales como el descubrimiento de hESCs, han
creado una base sólida para los ensayos clínicos de éxito que vemos hoy. Sería
increíble para poner a prueba la posibilidad de fotorreceptores derivados de
IPSC en la misma forma (efectos a medio y largo plazo). Teniendo en cuenta el
hecho de que IPSC se puede generar de forma individual de los pacientes, se
reduce la posibilidad de cualquier respuesta inmune por los destinatarios. Por
último, este resultado me inspira para mejorar y rampa hasta mi trabajo en una
etapa de traslación cuando el resultado es tangible. La generación de los conos
es un reto y espero que pronto podamos trasplantar los fotorreceptores de los
conos que generamos.
FFB: Algunas personas piensan que las terapias
con células madre están todavía bastante lejos (por ejemplo, 5
a 10 años es una frase muy repetida), pero al mismo tiempo, hay ensayos
que suceden en este momento. ¿Cuáles son sus pensamientos sobre la predicción
del futuro de las terapias con células madre? ¿Qué enfoque cree usted que será
el ganador de la carrera para restaurar la vista?
Dr. Khalili:Soy
optimista y esperanzado, pero la buena ciencia requiere que mi temperamento con
emociones de optimismo no debe cegar a un investigador a los muchos obstáculos
que quedan. No obstante, hay grandes razones para el optimismo en la terapia
basada en células. Los resultados de la terapia de células madre en la
reparación de la piel o leucemia también han demostrado ser muy prometedores.
Mi predicción es que la degeneración macular se trate con terapias con células
madre rutinariamente en los próximos años. Los resultados recientes sugieren
que este tipo de tratamiento será seguro y exitoso. No estoy tan seguro de que
las células madre de embriones humanos o las terapias con células iPS son el
método futuro para el tratamiento de la ceguera. Tal vez una combinación de
ambos sería un mejor enfoque. En el laboratorio de Van der Kooy, donde realizo
mi investigación, actualmente estamos seleccionando moléculas que pueden
activar las células de la retina endógenos latentes presentes en el ojo de
cualquier persona. No me sorprendería que, en un futuro próximo, una inyección
local de un solo factor o combinación de algunos factores podría activar estas
células en los ojos afectados de los pacientes para que puedan regenerar las
partes afectadas a nivel local.
Gracias al Dr. Khalili por compartir sus puntos de vista sobre este
trabajo en curso. Animamos a los lectores a ponerse en contacto con nosotros
con preguntas adicionales sobre las células madre. Dr. Khalili es feliz de
responder. Lo emocionante es que las respuestas a menudo se van a cambiar,
junto con la investigación, que siempre está ofreciendo hasta la evidencia
nueva y sorprendente.
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