La técnica podría reciclar las células que normalmente no responden a la
luz.
Una empresa de biotecnología quiere restaurar la visión en pacientes ciegos con una terapia genética que da sensibilidad a la luz a las neuronas que normalmente no lo poseen.
Una empresa de biotecnología quiere restaurar la visión en pacientes ciegos con una terapia genética que da sensibilidad a la luz a las neuronas que normalmente no lo poseen.
El intento, por Ann Arbor, Michigan, Retrosense Therapeutics, utilizará
optogenética llamadas. Los científicos han utilizado la técnica durante los
últimos años como una herramienta de investigación para estudiar los circuitos
cerebrales y el control neural de la conducta por la dirección de la actividad
neuronal con destellos de luz. Pero los grupos Retrosense y otros están
presionando para llevar la técnica a pacientes en ensayos clínicos.
La idea detrás de la terapia experimental Retrosense es utilizar la
optogenética para tratar a los pacientes que han perdido la visión debido a
enfermedades degenerativas de la retina tales como retinitis pigmentosa. Los
pacientes con retinitis pigmentosa experimentan pérdida de visión progresiva e
irreversible porque los bastones y los conos de los ojos mueren debido a una
condición hereditaria. Si la empresa tiene éxito, el tratamiento también podría
ayudar a los pacientes con la forma más común de degeneración macular, que
afecta a cerca de un millón de personas en los Estados Unidos. Los EE.UU. Food
and Drug Administration no ha aprobado ninguna terapia para cualquiera de estas
condiciones.
Retrosense está desarrollando un tratamiento en el que las otras células
en la retina podría ocupar el lugar de los bastones y conos, las células que
convierten la luz en señales eléctricas. La compañía está orientada a un grupo
de neuronas en el ojo, llamadas células ganglionares.
Normalmente, las células ganglionares no responden a la luz. En su
lugar, actuar como un conducto para la información eléctrica enviada a partir
de varillas de la retina y los conos. Las células ganglionares luego transmitir
la información visual directamente al cerebro.
Los médicos que inyectará un virus no causa la enfermedad en el ojo de un paciente. El virus que llevan la información genética necesaria para producir las proteínas de los canales sensibles a la luz en las células ganglionares. Normalmente, varillas, conos, y otras células traducir la información de la luz en un código de patrones de disparo neuronal que se transmite a través de las células ganglionares en el cerebro. Puesto que la terapia de Retrosense pasaría por alto que el procesamiento de la información, puede ser necesario que el cerebro aprende a interpretar las señales.
Los médicos que inyectará un virus no causa la enfermedad en el ojo de un paciente. El virus que llevan la información genética necesaria para producir las proteínas de los canales sensibles a la luz en las células ganglionares. Normalmente, varillas, conos, y otras células traducir la información de la luz en un código de patrones de disparo neuronal que se transmite a través de las células ganglionares en el cerebro. Puesto que la terapia de Retrosense pasaría por alto que el procesamiento de la información, puede ser necesario que el cerebro aprende a interpretar las señales.
Hasta ahora, Retrosense y sus colaboradores académicos han demostrado
que el tratamiento puede restaurar algunos comportamientos evocados visión en
roedores. El tratamiento también parece segura en primates no humanos. Las
células ganglionares optogenetically modificadas de estos primates son la luz
de responder, pero las pruebas de comportamiento no son posibles, ya que no
existen modelos de primates no humanos de la degeneración de la retina, dice
Retrosense CEO Sean Ainsworth. Retrosense planea comenzar su primer ensayo
clínico en 2013 con nueve pacientes ciegos retinitis pigmentosa.
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