Degeneración macular y las células madre son objeto
de investigación por la tecnología avanzada de la célula, una empresa de
biotecnología en los Estados Unidos que se centra en la medicina regenerativa.
Esta investigación de la degeneración macular
consiste en las células que se encuentran en una capa de tejido que se
encuentra debajo de la retina.
Hay tres capas
de tejido que apoyan la retina – la coroides, membrana de Bruch y el epitelio
pigmentario de la retina.
Tecnología celular avanzada utilizará pigmento
retiniano epiteliales (RPE) células derivadas de células madre embrionarias
humanas para reemplazar las células perdidas de RPE.
Muchas personas tienen preocupaciones éticas sobre
el uso de células madre embrionarias. Aquí está la respuesta de la empresa a
este problema.
Según Gary
Rabin, ejecutivo de Advanced Cell Technology, “tecnología celular avanzada
utiliza una técnica patentada para extraer una sola célula de un embrión joven,
permitiendo que el resto permanecen intactos y se desarrollan normalmente.
Un método similar es rutinariamente solían
embriones de biopsia para el diagnóstico genético preimplantacional, en el que
se analizarán los embriones creados mediante fecundación in vitro para trastornos
genéticos antes de ser trasladado a un útero”.
Esta biopsia unicelular no destruir o dañar el
embrión.
Como con cualquier fase I ensayo clínico, el
enfoque será inicialmente por seguridad.
Una vez que finalicen los ensayos de seguridad
ensayos clínicos posteriores se centrarán sobre la eficacia de la célula de
vástago.
La esperanza de
futuros estudios será demostrar que las células RPE que se inyectarán en el
espacio retiniano será capaz de frenar o posiblemente detener la progresión de
la degeneración macular seca.
Hay incluso algunas esperanzas de potencialmente
incluso restaurar alguna pérdida de la agudeza visual.
1. Seque la degeneración Macular y la terapia de
células madre embrionarias
El 03 de enero de 2011, tecnología celular avanzada
anunció que la FDA de Estados Unidos aprobó su uso para tratar avanzada seca
relacionado con la edad degeneración macular con pigmento retiniano epiteliales
(RPE) células derivadas de células madre embrionarias humanas.
células de vástago de la degeneración macular
células de vástago de la degeneración macular
Según la Página
Web de Advanced Cell Technology:
“La fase I / II juicio será un estudio prospectivo,
abierto que está diseñado para determinar la seguridad y la tolerabilidad de
las células RPE sigue subretinianos en pacientes con DMAE seca.”
El primer sitio que participan en este estudio
clínico fue Jules Stein Eye Institute, escuela de medicina de la UCLA en
California. A partir de julio de 2012 se han aprobado varios otros sitios o a
punto de ser aprobado por los comités de revisión institucional, son:
1. Massachusetts Eye and Ear Infirmary en Boston,
Massachusetts
Es el principal hospital de Harvard Medical School.
2. Wills Eye
Institute de Filadelfia, Pensilvania
3. El Basom Palmer Eye Institute en Miami, Florida
En 09 de julio de 2012 Advanced Cell Technology fue
dado la aprobación para avanzar al siguiente nivel de dosis crecientes de
células madre para la DMAE seca. Pacientes se proyecta ahora para recibir
100.000 células RPE derivadas de células madre embrionarias humanas en
comparación con los pacientes antes de recibir 50.000.
Ensayos clínicos de Stargardt
En una
actualización del 12 de julio de 2012, Advanced Cell Tehcnology informó que el
cuarto paciente tratado por de Stargardt recibieron la dosis mayor de 100.000
células embrionarias humanas derivadas de células RPE en Will Eye Institute.
Previos pacientes recibieron una dosis de 50.000.
Aquí están las ubicaciones para los estudios de
células madre para la enfermedad de Stargardt a partir de enero de 2013
1. Jules Stein Eye Institute en
2. El Basom Palmer Eye Institute en Miami, Florida
3. Wills Eye Institute de Filadelfia, 4. Moorfields Eye Hospital en
Londres, Reino Unido
5. NHS Lothian princesa Alexandra Eye Pavillion en
Edimburgo, Reino Unido
Criterios de
elegibilidad
1. Seque la degeneración Macular
Sólo los pacientes con degeneración macular seca
son elegibles. El paciente debe ser de 55 años de edad o más. Puede haber
evidencia de cualquier degeneración macular húmeda también conocido como
neovascularización coroidea.
2. La enfermedad de Stargardt
Adulto hombre o mujer mayores de 18 años de edad
con un diagnóstico clínico de Stargardt s distrofia macular
Del 22 de enero
de 2013, ley ha modificado los requisitos de elegibilidad para su fase de
estudios I para los ensayos clínicos de AMD secos y distrofia macular de
Stargardt.
Pacientes con mejor visión, una agudeza visual de
20/100, serán elegibles para inscribirse en el resto de los ensayos.
“Por el tratamiento de pacientes anteriormente en
el curso de la enfermedad, la compañía considera que el Protocolo enmendado
paciente tendrá un impacto más significativo en el rescate del fotorreceptor y
la función visual,” según la actualización de los medios de comunicación de la
ley.
El requisito
previo para el paciente de Stargardt es una agudeza visual de ver no mejor que
el movimiento de la mano y pacientes AMD secos requirieron una agudeza visual
de 20/400 para ser elegible.
Descripción del procedimiento
Descripción del procedimiento
Según la descripción de NIH:
“Cada paciente elegible que firma un formulario de
consentimiento y cumple todos los criterios (inclusión/exclusión) recibirán una
solo uniocular (un ojo) subretinal infusión de células MA09-hRPE en uno de
cuatro dosis.
Tres pacientes – 50.000 células trasplantadas
Tres pacientes – 100.000 células trasplantadas
Tres pacientes – 150.000 células trasplantadas
Tres pacientes –
200.000 células trasplantadas
Seis semanas después de que el primer paciente en
cada cohorte de dosis recibe el trasplante de células, datos seguridad Control
Board (DSMB) revisará los datos clínicos y recomendar si los dos pacientes en
la cohorte de dosis pueden ser tratados.
Cada cohorte de 3 pacientes será revisado por el
DSMB cuando el paciente 3 completa 4 semanas de seguimiento.”
Actualización de la célula de vástago
Actualización de enero de 2013 de CEO Gary Rabin
informes:
1. Seguridad
“Los investigadores no han observado problemas de
seguridad relativos a las células madre embrionarias humanas trasplantada
(hESC)-derivado de las células RPE en cualquiera de los 18 pacientes tratados.”
2. Agudeza Visual
“En nuestro primer informe de células derivadas de
células transplantadas en pacientes, publicados en la revista Lancet,
divulgamos ninguna señal de seguridad adversas y que ambos pacientes que habían
sido tratados por que punto mostró algunos signos de mejoras visuales. Para los
dos de esos pacientes, esas ganancias en agudeza visual han persistido durante
casi 18 meses.”
3. Engraftment
“Hemos observado que persiste engraftment de las
células trasplantadas de la RPE en nuestra más reciente SMD y pacientes AMD
secos. Esta es la primera vez que hemos demostrado esto en pacientes AMD secos,
lo que encontramos particularmente alentadoras, dado que la DMAE seca
representa una de las más grandes necesidades no satisfechas en el mundo”.
“Los centros clínicos han sido facilitarnos
fotografías del fondo y otras evidencias que demuestran que las células
trasplantadas de RPE engrafted en espacio correspondiente y al parecer están
resurgiendo las retinas dañadas en nuestros pacientes.”
Informes de
actualización de enero de 2012:
Tres pacientes con distrofia macular de Stargardt y
una paciente con edad seco degeneración macular relacionada han recibido
trasplantes de células madre.
Según resultados publicados en The Lancet en 24 de
enero de 2012:
“Después de la cirugía, pruebas estructurales
confirman las células habían atado y continúan persisten durante nuestro
estudio”.
“…, es alentador que durante el período de
observación ni paciente perdió la visión. Mejor agudeza visual corregida mejorada
de movimientos de la mano a 20/800 (y mejorado de 0 a 5 Letras en la tabla de
agudeza visual temprana tratamiento diabético retinopatía estudiar [ETDRS]) en
el estudio ojo del paciente con distrofia macular de Stargardt y visión también
parece mejorar en el paciente con degeneración macular seca relacionada con la
edad (de letras ETDRS 21 a 28). “
“Las células RPE células derivadas no mostró signos
de hiperproliferación, colonización, formación de tejido ectópico o aparente
rechazo después de 4 meses.
La meta terapéutica futura será tratar a pacientes
en los procesos de la enfermedad, incrementando potencialmente la probabilidad
de fotorreceptor y rescate visual central.”
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