AMAUROSIS DE LEBER

La terapia génica es segura al retratar en amaurosis de Leber.

El equipo de investigadores de la Universidad de Pensilvania que logró restaurar parcialmente la vista a doce pacientes con ceguera congénita mediante terapia génica ha conseguido ahora repetir el tratamiento con éxito en el segundo ojo en modelos animales.

llaves conceptuales:

1. El estudio se ha llevado a cabo en seis perros y cuatro monos con la ceguera congénita, cuyos ojos se asemejan en tamaño y estructura a los humanos

2. La seguridad se mantuvo aun cuando los animales tenían inmunidad preexistente al vector viral, lo que amplía el número de pacientes tratables

La revista Science Translational Medicine publica hoy un nuevo aval de la terapia génica. En 2008, un equipo de científicos de la Universidad de Pensilvania restauró parcialmente la vista a tres adultos con amaurosis congénita de Leber; más tarde, este grupo repitió el avance en doce pacientes, entre ellos niños, con muy buenos resultados y bajo la coordinación de Katherine A. High, directora del Centro de Terapias Celulares y Moleculares en dicho centro.

Ahora esos científicos, con Defne Amado como primer firmante, han aparcado la investigación clínica para demostrar en animales que una nueva inyección de terapia génica en el segundo ojo resulta segura y eficaz, y no causa reaciones inmunológicas indeseadas. Como el vector en el que se administra el gen terapéutico pertenecía en este caso a la familia de los adenovirus, se planteaba el riesgo de que al repetir la inoculación de dicho vector viral para tratar un segundo ojo surgiera una respuesta inmune de consecuencias desconocidas.

De ahí la necesidad de experimentar el tratamiento en animales. Los resultados obtenidos ilustran la seguridad y eficacia de la terapia genética para el tratamiento de ambos ojos.

Retina de uno de los perros

La imagen muestra la retina de uno de los perros que sirvió como modelo de amaurosis de Leber; se trata del segundo ojo en el que se administró la terapia génica. Dos años más tarde se pueden apreciar en amarillo los cambios experimentados en la región de la retina expuesta a la terapia; el punto negro se corresponde con el área de la retinotomía por la que se inoculó el tratamiento. (DM)

Estos datos muestran que la readministración del vector adenoviral con el gen terapéutico en el segundo ojo en seis perros y cuatro monos -animales cuyos ojos se asemejen en tamaño y estructura a los humanos- es segura y eficaz. Cada uno de los animales recibió una inyección con la terapia génica en el ojo derecho. Catorce días después se les administró la terapia en el otro ojo. Los seis perros mejoraron su capacidad visual sin sufrir efectos secundarios.

Además, la seguridad se mantuvo aun cuando los animales tenían inmunidad preexistente al vector viral, una característica que excluye a algunos pacientes de las pruebas con terapia genética. De esta forma se amplía el abanico de pacientes que pueden ser candidatos para el tratamiento; aquéllos con una inmunidad preexistente podrían también recibir la terapia génica para recuperar la visión, y los pacientes que ya han recibido el tratamiento genético en un primer ojo podrían tener la oportunidad de restaurar la visión en el otro ojo.

Y se hizo la luz... de nuevo
La imagen superior muestra la retina de uno de los perros que sirvió como modelo de amaurosis de Leber; se trata del segundo ojo en el que se administró la terapia génica. Dos años más tarde se pueden apreciar en amarillo los cambios experimentados en la región de la retina expuesta a la terapia; el punto negro se corresponde con el área de la retinotomía por la que se inoculó el tratamiento. Debajo, la imagen de la retina del segundo ojo canino inmediatamente después de la inyección. En la mitad derecha se puede observar la terapia administrada alcanzando la zona retiniana.

Fuente: Publicado por salud equitativa
http://herenciageneticayenfermedad.blogspot.com/2010/03/la-terapia-genica-es-segura-al-retratar.html