Un nuevo método podría ayudar a los pacientes de degeneración macular a evitar inyecciones en el ojo con regularidad.
El gigante farmacéutico Genzyme ha iniciado un ensayo clínico para determinar si un nuevo fármaco para tratar la generación macular se podría administrar por terapia génica a largo plazo en vez de por inyecciones mensuales.
Un fármaco llamado Lucentis, fabricado por Genetech, ha demostrado su eficacia en el tratamiento de la forma húmeda de degeneración macular asociada a la edad, la cual puede llevar a la ceguera. Aproximadamente 200.000 estadounidenses son diagnosticadas cada año con esta enfermedad. Sin embargo, Lucentis tiene que ser inyectada en el ojo cada uno o dos meses, lo que representa una carga para los pacientes y los médicos.
Lucentis se une y neutraliza un factor de crecimiento de cicatrización de heridas conocido como VEGF. Esta acción vinculante bloquea el crecimiento excesivo de los vasos sanguíneos del ojo que caracteriza la degeneración macular asociada a la edad. El fármaco de terapia génica de Genzyme, oficialmente llamado AAV2-sFLT01, se introduciría discretamente en las células de la retina del paciente para producir la misma proteína VEGF vinculante que Lucentis durante períodos mucho más largos de tiempo--de hasta varios años.
A finales del pasado mayo empezó la primera fase del ensayo clínico del tratamiento por terapia génica de Genzyme. Tres pacientes recibieron el tratamiento, según comenta Sam Wadsworth, vicepresidente a cargo de la terapia celular y génica del grupo Genzyme. Los resultados preliminares estarán disponibles en aproximadamente un año.
Este ensayo es uno de los pocos en todo el mundo tratando de probar la efectividad de la terapia génica para las enfermedades oculares. El ensayo de Genzyme también involucra el uso de un nuevo tipo de virus como el mecanismo de distribución. Los primeros resultados de un estudio financiado con fondos federales para introducir genes funcionando normalmente a los pacientes de una enfermedad rara de la retina conocida como amaurosis leber congénita de tipo 2 (LCA, por sus siglas en inglés), han confirmado que este “vector vírico" tiene ciertas ventajas para el tratamiento de los ojos, según afirman varios investigadores.
Los ensayos del LCA "demostraron ser un éxito tanto en términos de seguridad como de capacidad para introducir el gen con eficacia y éxito", señala Jeffrey S. Heier, profesor asistente de la Escuela Universitaria de Medicina Tufts y director de investigación retinal de Ophthalmic Consultants of Boston, un grupo de práctica privada que está involucrado en la investigación de Genzyme. "En este estudio, Genzyme ha tomado el mismo vector vírico y lo que realmente ha sido el éxito del tratamiento anti-VEGF y lo ha juntado".
Los ojos han sido desde el principio uno de los objetivos de la terapia génica, ya que son pequeños--lo que significa que requieren dosis relativamente poco activas, están aislados, y porque las herramientas de la cirugía ocular han avanzado lo suficiente como para hacer posibles estos tratamientos. El fármaco tiene que ser depositado directamente en la retina formando una capa delgada que recubra la pared interna del ojo. En los últimos años, la instrumentación para permitir las inyecciones a través de la retina sin perforarla ha mejorado mucho, afirma Shalesh Kaushal, presidente de oftalmología del Centro Médico de la Universidad Memorial de Massachussets y de la Escuela de Medicina UMass.
Fuente: http://www.technologyreview.com/
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