RETINOSIS PIGMENTARIA: TERAPIA GENICA

ESTA NOTICIA, SE COMPLEMENTA CON LA NOTA DEL 25-06-2010 ESCRITA EN ESTE BLOG
La terapia del gen restaura la respuesta visual en la retinitis pigmentosa

Por Frederik Joelving NUEVA YORK (salud de Reuters) el 24 de junio - uso de la terapia génica, los científicos han restaurado complejas respuestas visuales en ratones con retinitis pigmentaria (RP), de acuerdo a un artículo publicado hoy.

Mientras que esto se ha hecho antes, previa investigación orientada principalmente sola mutaciones. Porque RP deriva de mutaciones en los genes de muchos, ese enfoque había limitado valor práctico. Pero con el método que se describe en línea hoy en ciencia, "es completamente irrelevante qué mutación tienes," dijo el autor senior Dr. Botond Roska, del Instituto Friedrich Miescher para la investigación biomédica en Basilea, Suiza. Dr. Roska y sus colegas se señalan que rod fotorreceptores mueren temprano en el curso de la enfermedad, pero cono fotorreceptores--si bien ya no sensibles a la luz--sobreviven más tiempo.

En el nuevo estudio, expresaron halorhodopsin, una bomba de iones de cloruro impulsado por la luz que se encuentra en Archaea (microorganismos unicelulares), en fotorreceptores de cono que degeneraron ya.
Expresión de halorhodopsin en estos conos de luz insensibles sirvió para reemplazar la cascada de phototransduction normal y restaurar su sensibilidad a la luz.
Dr. Roska dijo que la idea de usar halorhodopsin había llegado desde su estudiante graduado, Volker Busskamp, la autora principal del nuevo documento.

 Los investigadores utilizaron un vector viral adeno-asociado con promotores de celda específica para el gen de la halorhodopsin de los transbordadores en los conos de dos modelos RP de ratón; un modelo tuvo algunos visión al nacer, pero experimentada degeneración retiniana rápido y ceguera en cuatro semanas, mientras que el otro tenía sólo lenta degeneración retiniana, pero ninguna visión al nacer.
A pesar de que había muerto la mayoría o la totalidad de las varillas, expresando de halorhodopsin conos muestran photocurrents grandes, sostenidos y más rápidos que las células de tipo salvaje.
Los investigadores también han encontrado funcional procesamiento de señales a lo largo de las capas de la retina, medido por corrientes excitatorias desencadenadas por luz de células ganglionares, las neuronas de salida de la retina; estas corrientes tuvieron una magnitud similar a las de tipo salvaje retinas y muestran la misma dinámica en respuesta a la luz de incrementos y disminuye. Procesamiento espacial, medido como inhibición lateral y sensibilidad direccional, también fue restaurada en retinas expresando de halorhodopsin. "La retina recuperó una gran cantidad de potencia de procesamiento," Dr. Roska le dijo a Reuters Health. "Conseguimos volver las rutas retina."

Sobre las pruebas de comportamientos, ambos modelos de ratón transgénico significativamente mejor que controles expresando habían mejorado proteína verde fluorescente en lugar de halorhodopsin.
El modelo de la degeneración de la rápida, que tuvo la visión al nacer, tuvo el mejor rendimiento. También fue el único para mostrar una respuesta cortical a la luz.

Por último, los investigadores probó su sistema en explantes de retina humanas, que mantienen vivas durante dos o tres semanas. "Nos mostró que nos podemos llevar sensibilidad a retinas humanos en un plato," dice el Dr. Roska. Tiene sentido en la práctica, sin embargo, el sistema requeriría gafas especiales que ajustan los niveles de luz a un rango estrecho. Con sólo un receptor activado por luz molécula, "perdemos completamente adaptación a diferentes intensidades de luz," señaló el Dr. Roska. Pico absorbancia de Halorhodopsin es entre 570 y 580 nm. Color visión no sería posible, a pesar de que el Dr. Roska dijo que su equipo estaba trabajando en un sistema expandido expresando las proteínas adicionales. En este momento, los investigadores están realizando pruebas de seguridad en monos. "Si no hay reacciones inmunes", dijo el Dr. Roska, "entonces espero que podamos llegar a los seres humanos en tres a cinco años". Resumen De 2010 de la ciencia.
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http://www.medscape.com/viewarticle/724120