STARGARDT Y UN VIDEO QUE NOS INFORMA

Stargardt una enfermedad poco conocida...

STARGARDT Y UNA LINDA ENTREVISTA

Entrevista a un paciente con Stargardt

¿Cómo es la visión tuya en este caso?

Cuesta mucho reconocer rostros. Objetos. Leer carteles. Libros o computadora de cerca y de lejos peor aún. Cuesta distinguir gestos en las personas si están más de un metro de distancia.

¿Cómo te defiendes con esta enfermedad?

Trato de arreglarme como puedo disimulo y trato de que no se note que me cuesta mucho distinguir así que trató de no pedir ayuda y desenvolverme lo más indepdodiente posible, pero a veces se necesita ayuda.

¿Qué crees que piensen tus allegados?

Es complicado. No lo comprenden. La gente cree que "ves todo o sos ciego" es difícil comprender que nosotros "vemos pero no vemos bien"

¿Cómo lo tomaron tus familiares a todo eso?

En mi caso mi familia y amigos me apoyan desde siempre. No me dejaron caeer jamás. Y eso es muy importante para salir adelante y alcanzar mis metas.

¿Debes cuidarte de algunas cosas?

Si. Nosotros debemos protegernos de las luces. Del sol. Usar lentes con filtros. Evitar el sol. Cuidarse en la alimentación también nos sirve.

¿Cómo te manejas en la calle?

 Cuando voy por la calle lo más común es que digan que soy antipático por no saludar. No puedo manejar. Tengo que caminar para todos lados y andar con cuidado.

¿Cómo sentís que se comporta la gente con la situación?

Depende. Mucha gente es grosera y se burla. Pero también están los que comprenden y te ayudan. A veces la falta de información hace que la gente no entienda y al no notarse lo que tenemos a veces no nos crean.

¿Cómo te hace sentir esta situación?

A veces normal y otras duele un poco tener que depender de muchas cosas pero según las personas que nos rodean son las que nos hacen sentir bien o mal.

¿Pueden seguir con su vida normalmente?

Si, seguir normalmente así como lo parecemos a simple vista. Como no se nota a la vista de otros . Podemos hacer todo lo que nos propongamos. Tenemos otros tiempos. Pero siempre que uno quiera se puede.

REGISTROS DE PACIENTES CAMBIAN LA HISTORIA...

Una excelente explicación sobre como las asociaciones de pacientes pueden trabajar para obtener el tratamiento para su patología.

La palabra de Florencia Braga Menendez, una persona comprometida desde que la conozco y que no baja los brazos!!!

EL DR JORDI MONES HABLANDO DE LA INVESTIGACION...

El camino para controlar enfermedades como la DMAE o Stargardt está trazado, pero se necesitan muchos recursos para hacer investigación.

El Dr. Jordi Monés, Director de la Barcelona Macula Foundation, entrevistado en el suplemento "A tu salud" del diario La Razón, defiende la necesidad de más financiación para los proyectos de investigación alrededor de enfermedades como la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE), la Retinosis Pigmentaria o la enfermedad de Stargardt. El Doctor también asegura que con la inversión adecuada se podrían tener terapias eficaces basadas en la utilitzación de células madre en «5 o 10 años».

Imagen: foto del Dr Jordi Mones

«El camino está trazado, pero se necesitan muchos recursos para hacer investigación y muchas veces éste es el paso limitante, que no tenemos músculo suficiente para poder arrancar proyectos de envergadura teniendo a disposición mucho talento científico». Por lo que respecta a la DMAE, el Dr. Monés apunta que «en la forma húmeda podemos frenar y, en algunos casos, recuperar visión, pero entonces hay que coger la enfermedad justo cuando empieza. En cualquier casos, pararla ya es mucho en una enfermedad tan destructiva».

La nota completa en este link: 

http://www.barcelonamaculafound.org/media/upload/pdf/20160131_la_razon_dr_jordi_mones_editora_14_113_1.pdf

REPASAMOS CONCEPTOS? STARGARDT

Es la distrofia macular más frecuente. La mayoría de casos se heredan de forma autosómica recesiva. La disminución de visión que produce esta enfermedad afecta habitualmente a personas jóvenes. La incidencia de la enfermedad de Stargardt se sitúa alrededor de una persona afectada entre 10.000 personas y suele afectar a adolescentes y adultos jóvenes menores de 20 años. La enfermedad de Stargardt y el fundus flavimaculatus son dos presentaciones clínicas de la misma enfermedad. A nivel histológico se produce un cúmulo de material tipo lipofuscina en las células del epitelio pigmentario de la retina por la mutación del gen ABCA4. Esta mutación se transmite cuando los dos progenitores también poseen la malformación de este gen.

La enfermedad de Stargardt provoca una visión desenfocada y sin nitidez, que dificulta reconocer rostros y formas así como leer tanto de cerca como de lejos, además al final induce a confundir colores de matices próximos (por ejemplo, negro y azul marino)

También causa dificultad para adaptarse a la penumbra. Aunque no provoca ceguera absoluta, las personas que la padecen pueden perder agudeza visual hasta llegar a la ceguera legal. 

Los pacientes con esta patología se subdividen en cuatro grupos:

• El primero, caracterizado por el fondo ocular color bronce y silencio coroideo, es el estadio más precoz de la enfermedad. El fondo del ojo es prácticamente normal excepto por el típico silencio coroideo en la angiofluoresceingrafía.
• En el segundo grupo, la maculopatía atrófica con o sin flecos amarillentos, inicialmente la pérdida de EPR (Epitelio Pigmentario de la Retina) puede ser tan mínima que en algunos pacientes sólo se pone de manifiesto al hacer la angiografía.También la aparición de fondo color bronce y silencio coroideo puede no ser evidente en la primera década de la vida. Sin embargo, más tarde aparecen las lesiones amarillentas y el almacenamiento de lipofuscina se hace evidente. El grado y el patrón de la zona de atrofia en el área macular varían y no siempre se correlaciona con el grado de pérdida visual. Es muy común que aparezca un patrón en ojo de buey, que en algunos casos les permite conservar agudezas visuales de unidad hasta la edad de 40 años. Estos pacientes pueden desarrollar en ocasiones cambios periféricos a nivel del EPR y ocasionalmente pueden desarrollar membranas neovasculares subretinianas que producen lesiones disciformes en la mácula. El test de visión de colores normalmente muestra una alteración leve en el eje rojo-verde. Muchos pacientes muestran un alargamiento de la adaptación a la oscuridad.
• El tercer grupo se refiere a pacientes com maculopatía atrófica con signos y síntomas tardíos de retinitis pigmentosa. Estos son similares a los del segundo grupo pero en edades más tardías de la vida aparecen síntomas y signos de retinitis pigmentosa incluyendo la ceguera nocturna y anormalidades del ERG (Electroretinograma) fotópico (en condiciones de luz y que traduce disfunción de conos) y escotópico (en condiciones de oscuridad que traduce disfunción de bastones). Actualmente se considera que estos pacientes padecen realmente una distrofia de conos y bastones producida por mutaciones severas en ABCA4.
• El cuarto grupo de pacientes afectados por la enfermedad presentan flecos amarillentos no asociados a atrofia macular. Es el cuadro clínico descrito como fundus flavimaculatus. Estos pacientes pueden tener lesiones amarillentas centrales y paracentrales asociadas con mínima evidencia angiográfica o fundoscópica de atrofia del EPR entre estas lesiones. Suele haber silencio coroideo.

La agudeza visual puede ser normal si el centro de la fóvea no está afectado por una de estas lesiones, aunque muchos pacientes tienen un gran fleco en la foveola y agudeza visual disminuida. En ausencia de información del resto de la familia y en ojos con no muy clara evidencia de silencio coroideo puede ser muy difícil o imposible de diferenciarlos con una distrofia en patrón simulando fundus flavimaculatus.

FUENTE: http://www.barcelonamaculafound.org/malalties/es_malaltia-stargardt/

HISTORIA DE VIDA CON STARGARDT

EL TESTIMONIO DE UNA MAMA CON SU HIJO CON STARGARDT!
EXCELENTE! PARA DIFUNDIR!

PIANO SIN BARRERAS...

Estudiaron música en Buenos Aires y obtuvieron el título de profesoras nacionales de música en el año 1990.

 Alumnas de la maestra Nélida Sánchez, se desempeñaron como pianistas, y participaron de varias clases magistrales ofrecidas por destacadísimos maestros del piano, como Elsa Púppulo, Miguel Ángel Estrella, Rosalyn Tureck y Eduardo Hubert. 

En el año 2010, se graduaron como licenciadas en artes musicales y Sonoras en el Instituto Universitario Nacional del Arte, con especialización en instrumento. 

En el campo de la investigación, Paula Chávez ha realizado estudios abordando como eje principal, la temática de la discapacidad visual, y su vinculación con la técnica y la práctica pianística. Fabiana Chávez, se ha centrado en el estudio de nuevas tecnologías para facilitar la lectura de partituras musicales para usuarios con disfunciones visuales, y se dedica a la educación musical para alumnos con discapacidad auditiva. 

En la actualidad, ambas conforman un dúo de piano a cuatro manos, abordando repertorio de los períodos, Clásico, Romántico y Contemporáneo. gemelaschavez.blogspot.com.ar 

ACA UN VIDEO:

RESULTADOS POSITIVOS CON CELULAS MADRE...

Ocata Therapeutics anuncia resultados positivos para los pacientes que recibieron terapia con células epiteliales del pigmento retiniano para la DMAE y Stargardt.

Los datos presentados en una información de última hora en la 13 reunión de la  International Society for Stem Cell Research que se celebra en Estocolmo, Suecia, del 24 al 27 junio proporcionaron el seguimiento de cuatro ensayos prospectivos de seguridad  realizados en los Estados Unidos y Corea del Sur .
Los resultados de estos ensayos en 31 pacientes con DMAE seca y distrofia macular de Stargardt (SMD) proporcionan evidencias adicionales de apoyo a la seguridad y tolerabilidad de las células madre derivadas de  células epiteliales del pigmento retiniano (RPE), según un comunicado de prensa de la empresa . Algunos pacientes fueron seguidos durante un máximo de 4 años y ninguno de los pacientes mostraron evidencia de hiperproliferación, rechazo o problemas oculares o sistémicos adversos graves de seguridad relacionados con el tejido trasplantado.

El resumen informó que todos los pacientes, 26 de los estudiados en los Estados Unidos y 5 a partir del estudio de Corea del Sur, experimentaron mejoría o estabilidad, mejor agudeza visual corregida. Estos estudios sugieren que las células derivadas de células madre podrían proporcionar una nueva fuente potencialmente segura de células para la medicina regenerativa.
Traducción: Mácula Retina

FUENTE: http://macula-retina.es/ultimas-noticias/investigacion/celulas-madre/positivos-resultados-tratamiento-con-celulas-epiteliales-del-pigmento-retiniano.html

STARGARDT Y TESTIMONIO

Florencia Braga Menendez, mamá de Felipe quien tiene Stargardt, nos cuenta su testimonio.


STARGARDT Y TESTIMONIO from patriciabb93 on Vimeo.

STARGARDT Y UN TESTIMONIO...

Florencia Braga Menendez, es mamá de Felipe, quien tiene Stargardt, conocemos su historia...



STARGARDT, HISTORIA DE VIDA PRIMERA PARTE from patriciabb93 on Vimeo.

STARGART Y UN VIDEO...

Una linda entrevista a un joven con Stargardt

STARGARDT Y EL PROYECTO DE INVESTIGACION

La enfermedad de Stargardt, también conocida como distrofia macular juvenil, es una enfermedad ocular hereditaria que se caracteriza por la degeneración macular progresiva. Afecta tanto al sexo masculino como al femenino y tiene una prevalencia estimada de 1-5 pacientes/10.000 habitantes (Fuente: Orphanet(link is external)).

El pronóstico de la enfermedad a día de hoy es la pérdida progresiva de la agudeza visual, que desencadena finalmente en la ceguera.

No existe tratamiento para la misma, a pesar de existir algunas opciones terapéuticas en fase experimental como las siguientes:

• Terapia génica: reemplazo del gen a través de la infección con un vector viral portador del gen ABCA4 normal. (Stargen) 
• Trasplante de células pigmentarias a partir de células madre embrionarias (Advanced Cell Technology) 
• Trasplante de retina a partir de copas embrionarias generadas in vitro (Sasai) 
• Fenretinide 
• Chips robóticos Argus II 

Desde el Equipo Científico de Rare Commons hacemos una llamada a todos aquellos pacientes, pediátricos o no, que se quieran sumar a la iniciativa de investigación clínica abierta promovida por el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.

Los objetivos del proyecto de investigación son:

• Descripción de la historia natural de la enfermedad, incluyendo el desarrollo de una curva de pérdida de visión de los pacientes participantes, con el ánimo de poder obtener evidencias que faciliten la evaluación de posibles tratamientos, el consejo familiar y el diagnóstico médico.
• Evaluación de la correlación genotipo-fenotipo incluyendo los diferentes genes y mutaciones que la pueden ocasionar.
• La confección de un exhaustivo registro de pacientes que nos permita poder disponer de la información clínica necesaria para la evaluación de los criterios de inclusión en un posible ensayo clínico.
• La creación de una red de profesionales implicados que puedan consensuar pautas, discutir potenciales terapias y generar conocimiento por agregación.

La comunidad de familias y clínicos relacionados con la enfermedad de Stargardt está previsto que entre en funcionamiento en el periodo comprendido entre los de julio- septiembre de 2015. Antes de esa fecha, es clave llevar a cabo un efectivo proceso de reclutamiento de pacientes que permitirá llegar a una muestra suficientemente representativa para avanzar en evidencias científicas.

Para la abertura de la comunidad los requisitos para los familiares o pacientes son los siguientes:

• Darse de alta en el formulario de registro y seguir el procedimiento indicado para remitir al Hospital Sant Joan de Déu el Consentimiento Informado para la participación en el proyecto de investigación.
• Contactar con el médico oftalmólogo que asista al paciente (y genetista en caso de que también asista al paciente/familia) para invitarle a conocer, tomar parte y beneficiarse de una iniciativa de investigación participativa en la plataforma Rare Commons.

En caso de cualquier consulta sobre el procedimiento, el método de investigación u otras cuestiones se ruega contactar con el buzón de correo electrónico del equipo técnico de Rare Commons: rarecommons@hsjdbcn.org

https://www.rarecommons.org/es/actualidad/proyecto-investigacion-sobre-enfermedad-stargardt-hace-internacional

PROYECTO INTERNACIONAL STARGARDT

• La iniciativa de investigación será coordinada por el equipo médico del Servicio de Oftalmología pediátrica del Hospital de Sant Joan de Déu, en concreto los Dres. Joan Prat, Jaume Català y Jesús Diaz, intrínsecamente abierto a la colaboración internacional.
• El proyecto cuenta con el apoyo de las asociaciones de pacientes más representativas de España, entre ellas la Asociación de Retinosis Pigmentaria(link is external),DOCE(link is external) (Discapacitados Otros Ciegos de España), Stargardt APNES España(link is external) y el grupo pediátrico de distrofias de retina del ICS de Lleida (Institut Català de la Salut), entre otras.
• La participación a nivel internacional está siendo liderada por representantes de pacientes de Argentina. En concreto, mediante la implicación de Stargardt APNES(link is external) (Asociación de Pacientes y Padres de Niños con Enfermedad de Stargardt de Argentina). Cuenta también con el apoyo de FADEPOF(link is external) (Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes).
• El Hospital Garrahan(link is external) de Buenos Aires, estará representado en el equipo científico por el Coordinador de su Instituto de Investigación, el  Dr. Guillermo Chantada. El doctor en biología Osvaldo Podhajcer, de la Fundación Instituto Leloir(link is external), participará también en las cuestiones relacionadas con el estudio molecular de la enfermedad, así como en el análisis de la correlación genotipo-fenotipo.

La enfermedad de Stargardt, también conocida como distrofia macular juvenil, es una enfermedad ocular hereditaria que se caracteriza por la degeneración macular progresiva. Afecta tanto al sexo masculino como al femenino y tiene una prevalencia estimada de 1-5 pacientes/10.000 habitantes (Fuente: Orphanet(link is external)).

El pronóstico de la enfermedad a día de hoy es la pérdida progresiva de la agudeza visual, que desencadena finalmente en la ceguera.

No existe tratamiento para la misma, a pesar de existir algunas opciones terapéuticas en fase experimental como las siguientes:

• Terapia génica: reemplazo del gen a través de la infección con un vector viral portador del gen ABCA4 normal. (Stargen) 
• Trasplante de células pigmentarias a partir de células madre embrionarias (Advanced Cell Technology) 
• Trasplante de retina a partir de copas embrionarias generadas in vitro (Sasai) 
• Fenretinide 
• Chips robóticos Argus II 

Desde el Equipo Científico de Rare Commons hacemos una llamada a todos aquellos pacientes, pediátricos o no, que se quieran sumar a la iniciativa de investigación clínica abierta promovida por el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.

Los objetivos del proyecto de investigación son:

• Descripción de la historia natural de la enfermedad, incluyendo el desarrollo de una curva de pérdida de visión de los pacientes participantes, con el ánimo de poder obtener evidencias que faciliten la evaluación de posible tratamientos, el consejo familiar y el diagnóstico médico.
• Evaluación de la correlación genotipo-fenotipo incluyendo los diferentes genes y mutaciones que la pueden ocasionar.
• La confección de un exhaustivo registro de pacientes que nos permita poder disponer de la información clínica necesaria para la evaluación de los criterios de inclusión en un posible ensayo clínico.
• La creación de una red de profesionales implicados que puedan consensuar pautas, discutir potenciales terapias y generar conocimiento por agregación.

La comunidad de familias y clínicos relacionados con la enfermedad de Stargardt está previsto que entre en funcionamiento en el periodo comprendido entre los de julio- septiembre de 2015. Antes de esa fecha, es clave llevar a cabo un efectivo proceso de reclutamiento de pacientes que permitirá llegar a una muestra suficientemente representativa para avanzar en evidencias científicas.

Para la abertura de la comunidad los requisitos para los familiares o pacientes son los siguientes:

• Darse de alta en el formulario de registro y seguir el procedimiento indicado para remitir al Hospital Sant Joan de Déu el Consentimiento Informado para la participación en el proyecto de investigación.
• Contactar con el médico oftalmólogo que asista al paciente (y genetista en caso de que también asista al paciente/familia) para invitarle a conocer, tomar parte y beneficiarse de una iniciativa de investigación participativa en la plataforma Rare Commons.

En caso de cualquier consulta sobre el procedimiento, el método de investigación u otras cuestiones se ruega contactar con el buzón de correo electrónico del equipo técnico de Rare Commons: rarecommons@hsjdbcn.org

Fuente: https://www.rarecommons.org/es/actualidad/proyecto-investigacion-sobre-enfermedad-stargardt-hace-internacional

STARGARDT Y LA INVESTIGACION EN ESPAÑA

La enfermedad de Stargardt, conocida como distrofia macular juvenil, se investigará en España gracias al esfuerzo del departamento de Rare Commons (Raras Comunes) del Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona. 

La enfermedad de Stargardt, es una enfermedad ocular hereditaria que se caracteriza por una degeneración macular. No es una DMAE aunque los síntomas son los mismos y la diferencia es que ésta debuta en la quinta década de la vida y tiene algún tratamiento que sostiene la progresión, mientras que la anterior, es indefectiblemente devastadora porque en poco menos de cinco años el paciente pierde la visión central siendo adolescente. Afecta tanto al sexo masculino como al femenino y tiene una prevalencia estimada de 1-5 pacientes/10.000 habitantes.

La mácula es la zona central de la retina dotada de la máxima sensibilidad que permite la visión fina de los detalles. El inicio de los síntomas tiene lugar en la adolescencia, aunque en algún caso se presentan manifestaciones en la primera década de la vida. El paciente refiere que poco a poco deja de ver casi sin darse cuenta y se observa una pérdida de agudeza visual lentamente progresiva. Algunos pacientes pueden tener fotofobia conforme la enfermedad progresa.

La enfermedad está ocasionada por mutaciones en el gen ABCA4, que codifica para una proteína transmembrana que se expresa exclusivamente en los receptores de la retina (llamados conos y bastones) y que une el ATP. El gen ABCA4 se hereda de forma autosómica recesiva.

Se conocen también dos variantes de la enfermedad, con herencia autosómica dominante de la distrofia macular tipo Stargardt causadas por mutaciones en el gen ELOVL4  y en el PROM1.

El diagnóstico genético prenatal es técnicamente posible pero no es frecuente. Actualmente no existe tratamiento curativo para la enfermedad de Stargardt.

La utilización de células madre es el centro de importantes líneas de investigación, así como la terapia génica de reemplazo del gen, que está en fase de desarrollo. Otras opciones de tratamiento tienen que ver con el uso de formas alteradas de vitamina A que podrían retrasar el daño macular, en cuyos mecanismos básicos lesionales los llamado “dímeros de vitamina A” tienen importante un papel.

Las medidas preventivas para frenar la progresión de la enfermedad incluyen evitar la exposición excesiva a la luz con gafas de sol y evitar la ingesta de suplementos de vitamina A. Se recomiendan evaluaciones oftalmológicas regulares por oftalmólogos con experiencia en la enfermedad. 

Debido a la variabilidad clínica, el pronóstico depende de algunos parámetros como la edad de inicio, los hallazgos en las pruebas electrofisiológicas y de imagen… que pueden ayudar al médico a hacer seguimiento de la evolución de la enfermedad. En determinadas ocasiones, la enfermedad de Stargardt puede progresar rápidamente durante unos meses o gradualmente durante varios años hasta la disminución severa de la agudeza visual. Por lo general, la visión periférica no se ve afectada.

Interesados por conocer más sobre las diferentes formas de la enfermedad, los factores asociados a su evolución en el tiempo, así como su progresión en la edad adulta, se va a abrir en un futuro próximo una comunidad para la investigación clínica en Rare Commons.

Para la abertura de la comunidad los requisitos para los familiares o pacientes son los siguientes:

• Darse de alta en el formulario de registro y seguir el procedimiento indicado para remitir al Hospital Sant Joan de Déu el Consentimiento Informado para la participación en el proyecto de investigación.
• Contactar con el médico oftalmólogo que asista al paciente (y genetista en caso de que también asista al paciente/familia) para invitarle a conocer, tomar parte y beneficiarse de una iniciativa de investigación participativa en la plataforma Rare Commons.

http://macula-retina.es/ultimas-noticias/enfermedades/stargardt/la-enfermedad-de-stargardt-se-investigara-en-espana.html

STARGARDT APNES

SANOFI entrevista a Florencia Braga Menéndez, Presidenta

 de Stargardt APNES, la Asociación de Pacientes y Padres

de Niños con Enfermedad de Stargardt de la Argentina.

 (subtitulado en inglés)

UN MILAGRO TECNOLOGICO

La tecnología puesta al servicio de la maravilla en la vida: Kathy Beitz es una joven que no puede ver, ya que padece la enfermedad de Stargardt, más conocida como distrofia muscular juvenil. Así la mujer, de 29 años, fue reconocida oficialmente como persona no vidente. Esta afección le produce la degeneración de la capa macular del ojo, que es sensible a la luz y permite la visión.

Pero eso no le impidió poder visualizar a su bebé recién nacido, Aksel: gracias a unos anteojos electrónicos especiales, los sofisticadoseSight, Kathy pudo ver al pequeño por primera vez, como se muestra en un emocionante video. ¿De qué se tratan estos innovadores anteojos? Con tecnología de punta, están equipados con una cámara de video y pantallas que mejoran las imágenes para el ojo, a través de la entrega de mayor información para las células.

"Pude ver que mi bebé tiene los dedos y pies de mi marido, y mis labios. Mi marido y yo pudimos tener la experiencia familiar de ver a nuestro recién nacido, de vincularnos con él y enamorarnos", dijo la joven tras la increíble experiencia, que se hizo posible por la gestión de su hermana, Yvonne Felix, quien trabaja para la firma.

Mirá cómo fue este maravilloso y emocionante momento

FUENTE: http://tn.com.ar/tecno/f5/milagro-tecno-una-mujer-ciega-pudo-ver-a-su-bebe-gracias-a-gafas-electronicas_564705

AVANCES!!!

Advanced Cell Technology anuncia la finalización de la Fase 1 del Ensayo clínico del paciente tratado por Degeneración macular producida por Stargardt en el Reino Unido.

 

Es un Ensayo clínico cuyo propósito consiste en mostrar la seguridad de las células del epitelio pigmentario retinal (EPR) derivadas de células madre embrionarias humanas

 

Marcus Hilton, primer paciente con Stargardt en UK que ha sido tratado con células ERP

Advanced Cell Technology, Inc., un líder en el campo de la oftalmología regenerativa, ha anunciado hoy que ha completado el tratamiento del último paciente en la fase 1 en el Reino Unido del ensayo clínico para la degeneración macular de Stargardt (SMD). El éxito del trasplante de las células del EPR patentadas de la compañía en el último paciente de doce representa la finalización de la etapa de inscripción para esta prueba. El ensayo es un estudio prospectivo, abierto diseñado para determinar la seguridad y tolerabilidad de la terapia de células ERP de la compañía tras el trasplante subretinal en los pacientes.

 

"La finalización del proceso de inscripción y el tratamiento de todos los pacientes en la parte de la Fase 1 de nuestro ensayo clínico en el Reino Unido es un hito significativo para ACT y sus programas de ERP", dijo Eddy Anglade, MD, director médico de ACT. "Esperamos con interés el análisis de los datos a medida que continuamos avanzando con nuestros programas clínicos. Hasta la fecha, no se han reportado problemas con las células o problemas inmunológicos relacionados con los ensayos en ninguno de los pacientes tratados; lo que indica que nuestra terapia de células ERP parece que es segura y bien tolerada en todas las dosis previstas para el estudio".

 

Como se anunció previamente, la compañía está trabajando con las agencias reguladoras en los EE.UU. y Europa para comenzar la Fase 2 de ensayos clínicos en diferentes sedes para examinar más a fondo la eficacia y seguridad de su terapia con células ERP en pacientes con SMD, así como relacionadas con la degeneración macular seca (DMAE).

 

Paul K. Wotton, Ph.D., director general y consejero delegado, dijo: "Este logro es importante para la empresa, y me gustaría dar las gracias a nuestros investigadores y a todos los pacientes que participaron en este estudio. Vamos a seguir avanzando en el desarrollo de nuestros novedosos productos de terapia celular que pueden, en última instancia, ayudar a los pacientes que sufren de enfermedades degenerativas, como el SMD y la DMAE, ambas con significativas necesidades médicas no satisfechas".

 

Estudio SMD: información adicional respecto a ACT en Europa está disponible en www.clinicaltrials.gov , con el siguiente identificador: NCT01469832.

http://www.macula-retina.es/ultimas-noticias/enfermedades/stargardt/finalizacion-fase-1-ensayo-clinico-del-paciente-con-stargardt-en-el-reino-unido.html