CELULAS MADRES Y ALGUNOS AVANCES

Audio de la Dra. Valeria Canto-Soler sobre los avances con celulas madres

ENSAYOS CLINICOS Y POSIBLES TERAPIAS

A TENER EN CUENTA!

¿Qué es un ensayo clínico? ¿Cómo saber si son seguros para el paciente? ¿En qué casos conviene participar? ¿Cuáles son los riesgos y los beneficios potenciales para el paciente? ¿Quiénes los realizan, y quiénes los controlan y los regulan? ¿Para qué sirve el Consentimiento Informado?

La Lic. Marcela Ciccioli, bióloga genetista y presidenta de Retina Argentina, explicó de manera muy completa y precisa con su estilo claro y accesible los pormenores de este tema crucial, que ningún miembro de la comunidad de pacientes debe desconocer.

Fue el tema de apertura de la Jornada Retina Argentina 2019, realizada en Buenos Aires el 5 de octubre, en la sede de la Universidad de Belgrano.

La enorme mayoría de las enfermedades oftalmodegenerativas actualmente no tienen tratamiento médico disponible, pero hay gran cantidad de posibles terapias en estado de experimentación en el mundo, lo que genera grandes expectativas y también ansiedades e incertidumbres en los pacientes y sus familias, que obviamente desean la cura.

Es el momento en que la comunidad organizada debe estar más atenta que nunca para evaluar la seriedad de cada una de estas posibles alternativas experimentales con la mejor información disponible, y encarar de manera articulada y colectiva esta auspiciosa etapa del desarrollo científico asegurándose de que los derechos y la salud de los pacientes estén garantizados en aquellos ensayos a los que se logre acceder, y el acceso a las terapias una vez que estén disponibles.

FUENTE: http://www.stargardt.com.ar/bajavision_detalle.php?link=Todo_sobre_ensayos_clinicos_y_seguridad_del_paciente1

CELULAS MADRE PARA LA VISION...

Una noticia sobre células madre...se dará?
La Dra. Elena Bonafonte nos habla de esto:

TRASPLANTE DE RETINA CON CELULAS DONADAS...

Es en Japón y se aplicará a cinco pacientes este año. Se usarán un tipo de células que se convierten en cualquier tipo de tejido mediante un proceso de reprogramación.

El Ministerio de Sanidad del Japón aprobó los primeros ensayos clínicos para realizar trasplantes de retina en humanos empleando células de pluripotencia inducida (iPS) de donantes, un proceso que se aplicará a cinco pacientes durante la primera mitad de este año.

El procedimiento consiste en implantar en el receptor una nueva mácula elaborada a partir de iPS -un tipo de célula que se convierte en cualquier tipo de tejido mediante un proceso de reprogramación- donadas y almacenadas en bancos por la Universidad de Kioto.

En el trasplante se usarán determinadas células iPS que han mostrado menor riesgo de rechazo inmune, informó la agencia Kyodo. El Ministerio japonés de Sanidad lleva más de un año deliberando la aprobación de los ensayos, después de que la mujer objeto del primer trasplante en 2014 para tratar la degeneración macular, en este caso con sus propias células iPS, desarrollara una mutación.

Los investigadores se centraron en el procedimiento con células de donantes porque consideran que es más económico y ahorra tiempo, a diferencia de la operación pionera de 2014. Aquella vez utilizaron células iPS de la propia paciente y el costo total alcanzó los 882.000 dólares.

Para bajar el costo la Universidad de Kioto decidió ese mismo año crear un programa de biobancos de iPS elaboradas a partir de células sanguíneas de donantes de todo Japón. 

Se cree que el uso directo de células de donantes abaratará el proceso al menos en un 80 por ciento.

El profesor de la Universidad de Kioto Shinya Yamanaka es considerado el padre de las iPS -lo que le supuso en 2012 el Nobel de Medicina- por desarrollar el método para crear este tipo de células mediante la reprogramación de células ya maduras.

El descubrimiento resuelve en principio el problema ético de trabajar con células madre de embriones que, como las iPS, también poseen la capacidad de transformarse en cualquier tipo de célula.

http://www.clarin.com/sociedad/autorizan-primer-trasplante-retina-celulas-donadas_0_H13Ns1lde.html

TERAPIA GENICA Y CELULAS MADRE...

La terapia génica y el uso de células madre curarán cegueras irreversibles en 2020

Expertos en oftalmología de todo el mundo debaten en una jornada científica en Barcelona los retos actuales de la especialidad.

Oftalmólogos de todo el mundo, expertos en biología molecular, genetistas y especialistas en nanotecnología, han sumando esfuerzos para que el valle de la muerte (o «death valley» en ingles), ese hueco o gap existente entre la investigación básica y la práctica clínica, se acorte en oftalmología. Especialistas en enfermedades degenerativas de la visión de todo el mundo han avanzado hoy en el marco de un debate científico celebrado en Barcelona que en solo diez años muchos tipos de ceguera irreversible podrán curarse gracias a la combinación de la terapia génica, el uso de células madre y la tecnología de última generación.

El oftalmólogo Jordi Monés, director de la Barcelona Macula Foundation y uno de los impulsores de la conferencia, promovida por Biocat y la Obra Social La Caixa, asegura que en 2020 «alguna de las líneas de investigación que actualmente están en marcha llegará a la práctica clínica y muchas de enfermedades degenerativas que afectan a la retina, la principal causa de ceguera en el mundo occidental, tendrán una solución clínica». «De 50 líneas de investigación, fallarán 40, pero habrá 10 que funcionarán», añade Monés.

Ensayos «esperanzadores»

Según explica el oftalmólogo, ya existen algunos «ensayos esperanzadores» que empiezan a dar sus primeros resultados, como ha ocurrido en el caso del uso de células madre para regenerar la retina. «Hay una publicación que demuestra que las células ya se han implantado, han crecido al lado de las células de la propia persona y han habido ciertas mejoras», señala el especialista. Advierte, sin embargo, de los riesgos del uso de células madre. «Hay prudencia a la hora de aprobar los ensayos con estas células porque, pese a demostrarse su potencial regenerador, pueden tener importantes efectos secundarios», dice el responsable de la Barcelona Macula Foundation. Recuerda, en este sentido, que el uso de esas células puede causar «inestabilidad genética» y asociarse a riesgo de cáncer.

«Chips en el cerebro»

Monés también ha apuntado hacia las investigaciones en el ámbito de la genética, que avanzan para lograr «cosas impresionantes como implantar chips biológicos» en el ojo, «infectando las células de la retina para que sean capaces de recibir la luz», o «en el cerebro, para que no sólo detecte la luz sino que pueda interpretarla».

El oftalmólogo ha destacado la importancia de la prevención, especialmente en personas con predisposición genética a padecer estas patologías de la visión. «Es importante que eviten los factores de riesgo» porque, según explica, pueden provocar que se desencadena la enfermedad, cuando está en una fase latente.

En el mundo hay 285 millones de personas con problemas de visión, según datos de la Organización Mundial de la Salud (OMS), que se ha propuesto eliminar las formas de ceguera que se pueden prevenir de cara al 2020.

http://www.abc.es/espana/catalunya/abci-terapia-genica-y-celulas-madre-curaran-cegueras-irreversibles-2020-201609071519_noticia.html

SER CAUTOS EN LOS ENSAYOS Y ESTUDIOS CON CELULAS MADRE...

INTERESANTE VIDEO PARA TENER PRECAUCION EN LA INTERPRETACION DE LAS NOTICIAS!  EXCELENTE

CELULAS MADRE Y LA OPINION DE UNA GENETISTA QUE CONOCE Y MUCHO...

ESTA NOTICIA CIRCULO POR MEDIOS GRAFICOS Y PARECE QUE FUERA LA REVOLUCION... SIN EMBARGO HAY MUCHO QUE SABER.

PRIMERO LES DEJO LA NOTICIA:
Médicos británicos realizaron una operación pionera para curar la incapacidad visual que ocurre cuando se degenera la macular húmeda (retina) producto de una edad avanzada.

Los cirujanos del Moorfields Eye Hospital de Londres operaron a una paciente de 60 años que sufría de degeneración macular húmeda asociada con la edad (DMAE). El trasplante fue hecho con  células de ERP (epitelio pigmentario retinal) obtenidos de unas células madre embrionarias cultivadas en laboratorio.

"La razón por la que estamos tan emocionados es que hemos sido capaces de crear una copia perfecta de la capa (EPR) y trasplantarla. Vamos a las raíces de la enfermedad", dijo a 'The Telegraph' Lyndon Da Cruz, cirujano que participó de la operación.

La DMAE es una enfermedad caracterizada por el deterioro de la mácula (la retina) y tiene dos formas: seca (atrófica) y húmeda (exudativa, más grave y que lleva a la ceguera). Se caracteriza por una visión borrosa, y colores menos vibrantes.

Esta  fue la primera operación, de diez previstas, en el proyecto para curar la ceguera, que ha sido impulsado por el Moorfields Eye Hospital, la Universidad College de Londres Instituto de Oftalmología, el Instituto Nacional de Investigación para la Salud y Pfizer.

FUENTE: http://www.diarioregistrado.com/tec-y-ciencia/130473-realizan-el-primer-trasplante-de-celulas-madre-para-curar-la-ceguera.html

PERO ES IMPORTANTE QUE PUEDA COMPARTIRLES ESTE COMENTARIO DE UNA PERSONA QUE CONOCE MUCHO SOBRE EL TEMA Y PUEDE OPINAR CON CONOCIMIENTO!!!

ELLA ES MARCELA CICCIOLI, INTEGRANTE DE LA ASOCIACION STARGARDT APNES, QUE HACE UNA APRECIACION DE ESTA NOTICIA:

"Es probable que la cirugía haya existido, pero está mal explicado el tema y está mal usado el término de células madre.

Las células madre, en este caso embrionarias (podría tratarse de pluripotenciales, queson células madre y no son embrionarias) no pueden aplicarse en forma directa en ningún protocolo porque son extremadamente peligrosas y una vez en el organismo no hay forma de controlar su acción. Por lo tanto no existe al día de hoy ningún protocolo de células madre aprobado en ninguna parte del mundo a excepción de los tratamientos hematopoyéticos (para leucemias, etc.) A nivel ocular la aprobación muy reciente es el uso de células limbales para tratamientos de córnea.  Todo lo demás es experimentación y si se cobra es una estafa para el paciente, porque no hay tratamientos aprobados.

Con respecto al ensayo que aparece en la noticia, el Dr. Robin Ali del hospital de Moorfield hace ya varios años viene trabajando en células madre embrionarias, tratando de obtener los distintos tipos celulares de la retina ( que son 9-10 diferentes). La noticia refiere a trasplante NO DE CÉLULAS MADRE sino de células del epitelio pigmentario de la retina (EPR) obtenidas a partir de células madre, que no es lo mismo. Es un ensayo semejante al que se inició hace un par de años en Japón en el Riken Institute. Trasplantar células madre en la retina derivaría en la producción de tumores benignos  llamados teratomas porque su división no puede controlarse una vez aplicadas. Obviamente , si bien son benignos, hay que sacarlos y esto podría hacer perder el ojo.  Lo que se está probando es obtener alguno de los tipos celulares de la retina en este caso las del EPR , que son células ya diferenciadas por lo tanto NO SE DIVIDEN MAS,  por eso son menos peligrosas. Aún así el ensayo de Japón tuvo algunos indicadores negativos y se suspendió hasta que se pudiera demostrar que no es peligroso.

Sin dudas el campo de estudio de las células madre es sumamente interesante para obtener los tipos celulares que necesitamos reponer, pero la realidad es que se sabe demasiado poco sobre su comportamiento como para pensar en que ya pueden lanzarse a realizar tratamientos. Hay mucha gente trabajando además del hospital de Moorfield, de hecho aquí el Dr. Pitossi de la Plataforma de Células Madre Argentina (PLACEMA) es nuestro principal referente en el tema y quien nos asesora cuando surge alguna consulta referida a este tema.

Por ahora, el ensayo que avanza más firmemente a nivel de retina es el de OCATA (antes se llamaba ACT) y que  se está probando en pacientes con Stargardt, degeneración macular por la edad y se inicia ahora para pacientes con distrofias de conos y probablemente en breve para algunas RP. Aún así por ahora son ensayos que vienen muy bien, pero que aun están demostrando bioseguridad, por lo tanto no podemos recomendar a ninguno de nuestro pacientes que ingresen. Esperamos que en breve se pueda, pero la última presentación de OCATA en junio ante la ISSCR (Internation Society of Stem Cell Research) por ahora habla de bioseguridad.

Hay que tener mucho cuidado con este tipo de noticias, porque se habla de lo que son ensayos estrictamente experimentales como si fueran terapias probadas. Entonces siempre surgen vivos que usando esta información ambigua ofrecen "tratamientos" que en realidad son experimentos no controlados y que nadie supervisa aprovechándose de la desesperación de los pacientes para hacer su negocio. El hospital de Moorfield es una institución seria y extremadamente controlada, y, seguramente si se hizo esta cirugía habrá que tenido que demostrar que los derechos de los pacientes involucrados están siendo cuidados y protegidos. Pero me genera dudas la publicación, que por "simplificar" el lenguaje para el público en general, termina diciendo cosas quie no son ciertas y dando por hecho situaciones que seguramente no están en el protocolo científico, porque si fueran así no se habrían autorizado.

Va a haber mucho de esto en el futuro inmediato porque hay muchas investigaciones en curso, lo importante es mantener la calma y sacarse todas las dudas posibles. La ISSCR tiene una página web muy interesante  (ww.isscr.org) y se puede leer en español. 

Si bien es una sociedad científica tiene claro el interés del público en esta cuestión y hay explicaciones para muchas preguntas  que surgen sobre estas investigaciones en lenguaje simple y claro para que todos puedan sacarse dudas y no caigan en manos de inescrupulosos que lucran con los pacientes.

                  Cariños

                              Marcela C.

ES PARA AGRADECER ESTE COMENTARIO!!!!!

CELULAS MADRE Y LA DEGENERACION MACULAR...

El Ministerio de Salud israelí aprobó el uso experimental para tratar la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) por primera vez después de años en los que no se encontraron células madre embrionarias efectivas.
Tras varios intentos por parte de investigadores de Estados Unidos, los oftalmólogos del Centro Médico Universitario de Hadassah en Ein Kerem de Jerusalén se convirtieron en los primeros en Israel en implantar células madre embrionarias en un paciente con severa degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). Los oftalmólogos de Hadassah aseguraron que implantaron las células con la esperanza de encontrar finalmente un tratamiento eficaz para la enfermedad degenerativa.

El Ministerio de Salud israelí aprobó el uso experimental para tratar la DMAE por primera vez después de años en los que no se encontraron células madre embrionarias eficaces. El intento de Hadassah intenta sustituir las células de la retina degeneradas en el paciente, pero en ninguna parte en el mundo se ha demostrado todavía que alivien la condición.

LA DMAE es la causa más frecuente de baja visión en el mundo occidental y reduce la calidad de vida de las personas mayores afectadas. Daña la región macular de la retina, que es vital para la nitidez en el centro del campo de visión. Sólo en los EEUU, 1,6 millones de personas por año son diagnosticadas con la enfermedad. Es el resultado de la muerte de las células de pigmento que se encuentran debajo de la retina.

Las células madre embrionarias, sin embargo, se multiplican sin cesar en el laboratorio y son una fuente confiable de células pigmentarias saludables para la retina. La implantación de este tipo de células, según los oftalmólogos de Hadassah, con el tiempo puede detener o ralentizar el avance de la DMAE.

El grupo de investigación que trabajó en el avance está encabezado por el profesor Benjamin Reubinoff, jefe del centro de investigación con células madre embrionarias de Hadassah y director del departamento de obstetricia / ginecología en el hospital Ein Kerem, junto con el profesor Eyal Banin, jefe de enfermedades degenerativas Macular y de la Retina en el departamento de oftalmología del hospital. Los dos colaboraron durante más de una década para crear condiciones para la maduración de las células madre embrionarias en células pigmentarias de la retina.

FUENTE: http://www.critica.com.pa/viva/implantan-celulas-madres-en-procedimientos-opticos-405159

LA TERAPIA GENICA AVANZA...

Los resultados, publicados en la revista Molecular Therapy demuestran que las células conservadas fueron capaces de impulsar y orientar el comportamiento visual, incluso en etapas posteriores de la enfermedad, a pesar de ser menos sensibles a la luz.

Estos hallazgos son importantes porque abren una nueva línea de investigación para prevenir la muerte de las células nerviosas en la retinosis pigmentaria y la degeneración macular relacionada con la edad. También pueden tener una aplicación más amplia en trastornos neurodegenerativos tales como la esclerosis lateral amiotrófica (ALS).

La investigación fue dirigida por el profesor Robert MacLaren en el Nuffield Laboratory of Ophthalmology de la Universidad de Oxford y financiado en el Reino Unido principalmente por Fight for Sight, con el apoyo adicional de la Wellcome Trust, de la  Health Foundation, el Medical Research Council, el Royal College of Surgeons of Edinburgh, el Oxford Stem Cell Institute y el NIHR Ophthalmology (Moorfields) Centre.

La retinosis pigmentaria (RP) afecta a 1 de cada 4.000 personas, con síntomas que normalmente aparecen entre los 10 años y 30 años. La visión nocturna y visión periférica lo primero, ya que los fotorreceptores activos con poca luz --los "bastones" -- empiezan a degenerar. Finalmente, la enfermedad afecta a los "conos" - los fotorreceptores responsables de la visión central, los detalles, la visión central, el color.

El estudio actual examinó un modelo de ratón con retinosis pigmentaria en el que los ratones carecen de rodopsina --el pigmento principal de los bastones. A la edad de 4 semanas --después del comienzo de la degeneración de los bastones y antes de que se vieran afectados los conos-- los ratones recibieron una dosis de un virus modificado para producir factor neurotrófico ciliar humano (CNTF) en la retina.

El CNTF es un compuesto que se ha demostrado ya que evita la pérdida de fotorreceptores y células ganglionares de la retina. Sin embargo su uso como tratamiento potencial ha estado en duda debido a preocupaciones sobre su toxicidad. El enfoque exclusivo en este estudio fue utilizar un ratón que tenía  conos fluorescentes verdes que podían ser contados mejor con el examen de la retina, con un oftalmoscopio modificado, en varios lugares durante el curso de la degeneración. Esto permitió una verificación más precisa de la dosis de terapia génica que reduce al mínimo cualquier efecto tóxico.

El tratamiento se administró en un ojo, mientras que se le proporcionó una solución salina al otro ojo como control. A las 8 semanas, un diagnóstico mediante sistemas no invasivos basados en la imagen mostró  un número similar de conos en los ojos tratados y no tratados. Sin embargo, el número de conos disminuyó rápidamente durante el transcurso del tiempo del experimento cuando se suministró en dosis bajas dosis y como control, llegando a 0 en la semana 24.

Lo realmente interesante es que, a diferencia de estudios previos sobre el factor neurotrófico ciliar humano (CNTF), el equipo de investigación fue capaz de demostrar que los conos conservados eran funcionales mediante el uso de pruebas de comportamiento y la formación de imágenes del flujo sanguíneo en la corteza visual.

Las nuevas tecnologías de secuenciación revelaron que a las 30 semanas un grupo de genes previamente relacionados con la enfermedad de la retina eran hasta 89 veces más activos cuando se suministraban las dosis altas en los ojos que los sumunistrados en los ojos que hacian el papel de control. También se descubrió que varios genes normalmente activos en la retina eran menos activos en ambos ojos a media y altas dosis.

"Nuestros resultados en este modelo de ratón con retinosis pigmentaria demuestran claramente que el tratamiento CNTF puede tanto dar una protección de por vida a los conos fotorreceptores como preservar visión adecuada. Si bien aún queda mucho por comprender, por ejemplo, sobre el papel de los bastones en la preservación de los conos y su traducción a la anatomía de la retina humana, se trata de un estudio muy prometedor", dijo Robert MacLaren, profesor de Oftalmología en el Laboratorio de Oftalmología Nuffield.

"Ya sabemos por los ensayos clínicos destinados a prevenir la pérdida de las neuronas motoras en la ELA (Esclerosis lateral amiotrófica) que altas dosis de tratamiento sistémico con CNTF provoca demasiadas reacciones adversas para ser toleradas por los pacientes. Sin embargo, nuestros resultados sugieren que el aumento de la actividad directamente en la clase de genes que se aumentan en nuestro grupo CNTF de dosis alta tiene la capacidad de proporcionar un nuevo tratamiento para la retinosis pigmentaria y una serie de enfermedades neurodegenerativas".

Dr. Dolores M Conroy, Directora de Investigación de Fight for Sight, dijo:

"Una de las perspectivas más emocionantes acerca de estos resultados es que el tratamiento CNTF fue capaz de preservar la visión a pesar de que la degeneración de los bastones había comenzado. Esta es una prioridad para las personas con enfermedades oculares hereditarias y progresivas como la retinosis pigmentaria y la DMAE. Como con cualquier nueva línea de investigación todavía hay un largo camino por recorrer antes de cualquier tratamiento que pueda llegar a la fase clínica, pero sin duda es posible mirar hacia adelante y ver que llegará un día en que podamos evitar la pérdida de la vista con la complicada participación de la genética".

Lipinski, DM, Barnard, AR, Singh, MS, Martin, S., de Lee, E., Davies, WIL y MacLaren, RE.
La terapia génica CNTF confiere neuroprotección permanente en un modelo de ratón con retinosis pigmentaria humana . 

FUENTE: http://www.macula-retina.es/ultimas-noticias/tratamientos/terapia-genica/la-terapia-genica-da-proteccion-a-largo-plazo-a-las-celulas-fotorreceptoras-en-un-modelo-de-raton-con-retinosis-pigmentaria.html

CELULAS MADRE Y LOS PACIENTES OFTALMOLOGICOS

La ciencia avanza:

RESULTADOS POSITIVOS CON CELULAS MADRE...

Ocata Therapeutics anuncia resultados positivos para los pacientes que recibieron terapia con células epiteliales del pigmento retiniano para la DMAE y Stargardt.

Los datos presentados en una información de última hora en la 13 reunión de la  International Society for Stem Cell Research que se celebra en Estocolmo, Suecia, del 24 al 27 junio proporcionaron el seguimiento de cuatro ensayos prospectivos de seguridad  realizados en los Estados Unidos y Corea del Sur .
Los resultados de estos ensayos en 31 pacientes con DMAE seca y distrofia macular de Stargardt (SMD) proporcionan evidencias adicionales de apoyo a la seguridad y tolerabilidad de las células madre derivadas de  células epiteliales del pigmento retiniano (RPE), según un comunicado de prensa de la empresa . Algunos pacientes fueron seguidos durante un máximo de 4 años y ninguno de los pacientes mostraron evidencia de hiperproliferación, rechazo o problemas oculares o sistémicos adversos graves de seguridad relacionados con el tejido trasplantado.

El resumen informó que todos los pacientes, 26 de los estudiados en los Estados Unidos y 5 a partir del estudio de Corea del Sur, experimentaron mejoría o estabilidad, mejor agudeza visual corregida. Estos estudios sugieren que las células derivadas de células madre podrían proporcionar una nueva fuente potencialmente segura de células para la medicina regenerativa.
Traducción: Mácula Retina

FUENTE: http://macula-retina.es/ultimas-noticias/investigacion/celulas-madre/positivos-resultados-tratamiento-con-celulas-epiteliales-del-pigmento-retiniano.html

TERAPIAS GENICAS

TERAPIA GENICA, PROXIMA GENERACION DE TRATAMIENTOS PARA LA RETINA...

La tercera edición del congreso Trends in surgical and medical retina, cita de referencia internacional dirigida por el Dr. Borja Corcóstegui, logró atraer a IMO a 350 oftalmólogos de distintos países, quienes compartieron las últimas novedades de la especialidad, “en un momento decisivo” según afirmaron.

Como explica el Dr. Carlos Mateo, miembro del comité organizador del congreso, “el objetivo es lograr que cada vez más pacientes puedan conservar una visión útil, lo que se plantea como un reto debido al aumento de la esperanza de vida”. Enfermedades de la retina, como la DMAE (degeneración macular asociada a la edad), se encuentran entre las principales causas de ceguera y tienen una gran prevalencia entre personas de edad avanzada.

La principal apuesta terapéutica de los expertos congregados en IMO con motivo del congreso son las terapias génicas, que se encuentran en la fase de estudio previa a la comercialización y se presentan como la próxima generación de tratamientos. Para ello, los especialistas coincidieron en advertir de la importancia de que los pacientes con enfermedades hereditarias de la retina, candidatos a estas terapias, se sometan ya a estudios que permitan identificar la alteración genética que está detrás de su patología ocular.

De esta manera, con las terapias génicas se podrá sustituir el gen alterado en las células del propio paciente, “una estrategia que requiere un estudio individualizado de cada caso y cuya eficacia dependerá de la fase de la enfermedad en la que se aplique”, explica la Dra. Anniken Burés, coorganizadora y ponente del congreso.

Fármacos de inyección intraocular

Esta apuesta se prepara para compartir protagonismo con las inyecciones de fármacos intraoculares, que en la última década han revolucionado el tratamiento médico de gran parte de las patologías retinianas, complementando a la cirugía o evitándola y, en muchos casos, mejorando resultados.

En el caso de los pacientes con DMAE, por ejemplo, el 70% mantiene o recupera visión con esta terapia intraocular, frente al 20% que lo hacía antes con otros tratamientos, como láser, cirugía y terapia fotodinámica. Además, las inyecciones han permitido reducir en cerca de un 20% el número de intervenciones de retina, especialmente de patología asociada a la diabetes.

Aun así, el reto actual es utilizar fármacos y fórmulas más eficaces y duraderas, que requieran menos inyecciones, como los tratamientos de liberación sostenida. Mediante una pequeña intervención, se coloca un dispositivo en la retina que va liberando el fármaco durante tres o cuatro meses, en lugar de cada mes, como requieren, aproximadamente, las inyecciones intraoculares, según explica el Dr. Rafael Navarro, ponente y también organizador del congreso.

Células que fabrican fármacos naturales

En paralelo al desarrollo de este dispositivo, se están llevando a cabo otros estudios, en ese caso en fase I, que consisten en inyectar en la retina células introducidas en un cápsula porosa que les permite nutrirse del líquido de la cavidad vítrea y seguir viviendo. De forma previa, esas células han sido modificadas genéticamente para aumentar su capacidad natural de segregar una sustancia que ayude a la retina a funcionar de manera correcta.

“Son células que fabrican fármacos”, explica el Dr. José García-Arumí, del comité organizador del congreso, quien asegura que “si se confirman los buenos resultados iniciales, es probable que en unos tres o cuatro años estas terapias ya sean una realidad y logren mejorar la visión del paciente, además de evitar que tenga que someterse a inyecciones intraoculares mensualmente, ya que su efectividad es de más de un año”.

 FUENTE: http://www.imo.es/2015/06/02/las-terapias-genicas-proxima-generacion-de-tratamientos-para-la-retina/

CELULAS MADRE Y LA OPINION DE JORDI MONES

El oftalmólogo Jordi Monés afirmó hoy estar "entusiasmado" con las perspectivas que abre la investigación con células madre susceptible de permitir futuras nuevas terapias para tratar problemas de grave pérdida de visión.

Monés, que participa en Santiago de Compostela en un congreso de oftalmología organizado por el instituto Gómez-Ulla, indicó a Efe que está "impresionado" con los avances, especialmente los publicados en octubre pasado por la revista científica The Lancet, que muestran el desarrollo de células madre en pacientes y que ponen de manifiesto la eficacia y seguridad de ese tipo de terapia.

La investigación llevada a cabo en Estados Unidos entre dieciocho pacientes mostró una recuperación de la visión en la mitad de ellos tras la implantación de células madre de embriones, lo que abre posibilidades de su efectividad.

Monés, que ejerce en la Fundación Macula de Barcelona y que ha participado en un programa de investigación en un centro de la Universidad de Harvard (EEUU), afirmó que eso abre posibilidades de desarrollar nuevas técnicas "seguras y efectivas" para personas con graves problemas de pérdida de visión.

Asimismo, opinó que hay perspectivas de desarrollo de que células adultas reprogramadas conocidas como células madre pluripotentes induscias (IPS en sus siglas en inglés), puedan ser "manipuladas" para alcanzar en el futuro un comportamiento "de manera segura" similar al de células madre embrionarias.

Actualmente las IPS corren el riesgo de predisponer las células a cáncer, pero Monés opinó que en el futuro la investigación podría permitir desarrollar con seguridad "bancos de IPS" capaces de facilitar el cultivo "sostenible a nivel económico" de nuevas terapias.

Más de doscientos retinólogos de varios países participan en la reunión internacional que analiza los factores que inciden en el desarrollo de las patologías oculares vinculadas a la retina para lograr reducir su incidencia y prevalencia, según los organizadores.

El oftalmólogo Francisco Gómez-Ulla, fundador del instituto que lleva su nombre en la capital gallega y que organiza el curso, indicó que su centro participa en ensayos clínicos en fase tres de nuevas terapias para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) en su forma seca.

En declaraciones a Efe, Gómez-Ulla señaló que esa forma de DMAE conocida como "seca o atrófica no tenía hasta ahora tratamiento" y expresó su esperanza de que los ensayos permitan conseguir un nuevo fármaco.

Precisó que los ensayos que se lleva a cabo hasta el momento han mostrado la "eficacia y seguridad" necesarias para que las autoridades de Europa y Estados Unidos puedan autorizarlo en un futuro.

 FUENTE: http://www.abc.es/agencias/noticia.asp?noticia=1845066

MAS CERCA CON CELULAS MADRE

Dos ensayos de fase I/II demuestran por primera vez que el trasplante de células madre embrionarias humanas es seguro y que las células trasplantadas adquieren la actividad biológica necesaria para reparar el tejido dañado.

A pesar de su enorme potencial terapéutico, la aplicación de las células madre (SC) en la medicina regenerativa ha estado limitada por razones de seguridad, tales como su potencial teratogénico, el riesgo de diferenciación a un fenotipo indeseado y a la posibilidad de elicitar reacciones inmunitarias.

 A diferencia del resto del organismo, el ojo constituye un área inmunoprivilegiada, en la que la presencia de antígenos extraños o de células no histocompatibles no resulta en activación del sistema inmunitario. Por ello, ofrece las condiciones ideales para convertirse en el órgano candidato para la primera aplicación de la tecnología de las SC en humanos.

 La degeneración del epitelio retinal pigmentado (ERP) es un evento común a la degeneración macular por la edad (DME) y a la distrofia macular de Stargardt (DMS), que son la causa de ceguera más frecuente en adultos y jóvenes, respectivamente, y para las que actualmente no existe tratamiento. 

Dos ensayos prospectivos llevados a cabo en los EE.UU. han investigado la seguridad y tolerabilidad del trasplante de ERP derivado de SC embriónicas humanas (SC-ERP) en pacientes con DME atrófica o DMS. El objetivo secundario de los estudios ha sido la eficacia del tratamiento, monitorizada mediante exámenes oftalmológicos.

Se seleccionaron 9 pacientes de cada condición, a los que se inyectó SC-ERP en el espacio subretinal, en lugares con una zona de transición preseleccionada mediante tomografía de coherencia óptica y autofluorescencia. 

La presencia de células de ERP nativas con capa de fotoreceptores fue, así mismo, utilizada como criterio de selección de lugar de trasplante para optimizar la probabilidad de que la integración del mismo permita rescatar las células fotoreceptoras dañadas. Para cada condición, se trasplantaron 50,000, 100,000 o 150,000 células a grupos de 3 pacientes, iniciándose tratamiento inmunosupresor oral una semana antes del procedimiento.

A lo largo de un período de hasta 37 meses, las SC-ERP fueron bien toleradas, sin que se haya observado ninguno de los potenciales riesgos reportados en la literatura, tales como teratomas, reacciones inmunes o diferenciación indeseada.

 Los hallazgos de este estudio, en conjunción con los reportados en otro con terapia génica en el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber, sugieren que el espacio subretinal puede ser un tejido ideal para los tratamientos biológicos complejos.

 Este estudio constituye, por tanto, la primera evidencia de seguridad a medio y largo plazo, supervivencia y, posiblemente, actividad biológica de la progenie de las SC embrionarias humanas trasplantada en humanos con cualquier enfermedad. 

La demostración de seguridad identifica a estas células como fuente potencialmente segura para el tratamiento de desórdenes médicos que requieran reemplazo o reparación de tejidos.

FUENTE: http://www.miopiamagna.org/mas-cerca-de-la-resolucion-de-las-enfermedades-maculares-con-celulas-madre/#more-1673 

TERAPIA CON CELULAS MADRE, INTERESANTE!

Resultados favorables en un Ensayo Clínico en Fase Inicial de una Terapia con Células Madre Financiado por Foundation Fighting Blindness (Fundación Lucha contra la Ceguera).

Seis meses después de la puesta en marcha de un ensayo clínico de un tratamiento con células madre de médula ósea dirigido a trastornos de la retina, los investigadores están reportando resultados preliminares alentadores.

Los seis primeros pacientes incluidos en el ensayo clínico en curso, que tuvo lugar en la Universidad de California, Davis Eye Center, toleraron bien el procedimiento sin ningún tipo de efectos adversos graves. La visión en la mayoría de los ojos tratados también mejoró modestamente después del tratamiento.

Los resultados del estudio, financiado en parte por la Fundación Lucha contra la Ceguera (FFB), se reportaron en la revista Investigative Ophthalmology & Visual Science. Los científicos planean llevar a cabo un estudio en seres humanos más grande del tratamiento con células madre para obtener una mejor comprensión de su potencial para salvar y restaurar la visión.

"El objetivo principal de los estudios humanos tempranos como el ensayo de células madre en la Univ. California (Centro de Ojos Davis) es asegurar que el tratamiento es seguro y no disminuye la visión", dice Stephen Rose,Ph.D. jefe de investigación de la Fundación Lucha contra la Ceguera. "Con resultados favorables en los primeros pacientes, el ensayo se puede ampliar para tener una mejor idea del verdadero efecto del tratamiento sobre la visión y la seguridad a largo plazo."

El tratamiento implicó una inyección ocular de las células madre de médula ósea obtenidas a partir de la cadera del paciente. Los médicos utilizan una aguja para extraer las células del hueso de la cadera de cada participante en un procedimiento ambulatorio que requiere sólo un anestésico local. Luego se inyecta un promedio de 3,4 millones de células en el humor vítreo de cada paciente, sustancia similar a un gel del centro del ojo. Debido a que los pacientes fueron tratados con sus propias células madre, no fue necesaria la inmunosupresión para prevenir el rechazo de la terapia.

En estudios previos en personas con condiciones cardíacas, se encontró que este tratamiento tiene el potencial de reparar el tejido cardiaco dañado por la obstrucción de los vasos sanguíneos. La investigación ha demostrado que las células madre migran naturalmente al sitio del daño y desempeñan un papel importante en la reparación. Estos hallazgos inspiraron Susanna Park, MD, Ph.D., de la Universidad de California (Centro de Ojos Davis) para estudiar el uso potencial de estas células madre como tratamiento de las condiciones de ceguera de retina.

Los participantes de ensayos clínicos de la UC Davis incluyeron dos 
mujeres con Degeneración Macular seca Asociada a la Edad (DMAE), dos hombres con la enfermedad de Stargardt, un hombre con Retinitis Pigmentosa y un hombre con la arteria central de la retina y obstrucción de la vena. 
Todos los participantes tenían pérdida avanzada e irreversible de la 
visión por la condición de la retina, en el momento del tratamiento.
Aunque la visión mejoró en la mayor parte de los ojos tratados, Dr. Park advierte que las mejoras podrían atribuirse a los efectos placebo o por aumentar la familiaridad con los exámenes de la vista. También observó un suave progreso de la degeneración de la retina en los ojos tratados de pacientes con DMAE seca después de seis meses a pesar del tratamiento con células madre.

"Nuestros hallazgos sin duda merecen una mayor investigación de la terapia de células madre", dice Dr. Park. "Por lo tanto, estamos planeando un estudio más amplio con un seguimiento más prolongado para explorar aún más la seguridad y la eficacia potencial del tratamiento."

FUENTE: 

Adriana Massetani
Asistente
Stargardt APNES 
Asociación de Pacientes y Padres de Niños 
con Enfermedad de Stargardt 
www.stargardt.com.ar

www.facebook.com/stargardt.apnes
www.rareconnect.org/es/community/enfermedad-de-stargardt

FASE II CON CELULAS MADRE

Multiconferencia telefónica realizada recientemente por parte de la junta de accionistas de Advanced Cell Technology, a partir de ahora llamada Ocata therapeutics, en la que analizan los buenos resultados obtenidos en el ensayo de fase I que devolvió la visión a 18 personas ciegas, 9 por Stargardt y otras 9 por DMAE, degeneración macular seca asociada a la edad.

Tras esos buenos resultados podréis oir que van a lanzar en breve la fase II, con lo cual es una muy buena noticia para las expectativas de una terapia de células madre embrionarias para este tipo de distrofias de la retina, que incluyen a la retinosis pigmentaria.

Rodrigo Lanzón.

Y ahora es un placer para mi presentarles Ted Myles .

Ted Myles

Gracias y bienvenidos a nuestro conferencia de ACT, para discutir nuestra publicación reciente en el “Lancet”, así como poder darles las noticias y actualizaciones más recientes sobre nuestra compañía

Ted Myles,  jefe de operaciones del ACT.

Me uno a esta conferencia con varios de mis colegas, Dr. Robert Lanza,  investigador principal y autor del artículo publicado, Dr. Edy Anglada, médico principal y Paul Wotton, presidente de la compañía

Antes de comenzar, quiero recordarles que estamos realizando declaraciones, de acuerdo a las leyes de seguridad federal. Los resultados actuales podrían variar por diferentes factores. Estos factores, son descritos en los archivos adjuntos con el SEC (Security Exchange Comission).

Estos factores de riesgo, son actualizados frecuentemente, al igual que otros factores no identificados todavía por nuestra compañía. Todos ellos, podrían alterar los resultados de la empresa y nuestras futuras declaraciones.

Antes de presentarles a Paul, les informo que no responderemos preguntas hoy, pero estamos deseando darles un resumen  del informe actualizado, incluyendo el penúltimo trimestre.

Paul Wontton

Gracias Ted y buenas tardes  a todos por uniros a la conferencia de hoy. Las razones para unirme a ACT a principios de este verano, son porque esta compañía, que  está a la cabeza de la medicina regenerativa, estaba a punto de anunciar sus resultados, que serán descritos hoy por el Profesor  Anglada en sus comentarios en el “The Lancet” y que son un gran acontecimiento.

Suscribo completamente sus palabras y he tenido la suerte de reconocer el potencial de la ciencia desde el primer momento que me encontré con Bob Lanza, hace 6 meses.

Es muy raro ser parte de una compañía tan impresionante y estoy encantado de ver ACT crecer.

Tenemos un grupo de trabajadores de primera, y quiero reconocer la importancia de la contribución de todos ellos., y agradecerles su compromiso en llevarnos hasta este momento único.

Tenemos que seguir con nuestro compromiso y dedicarnos a llevar este tratamiento potencial  al mercado, tan pronto como sea posible, y por tanto, que  los pacientes se puedan beneficiar automáticamente de esta innovadora aproximación a una terapia

El principal objetivo de la conferencia de hoy, es discutir los resultados positivos de nuestro estudio de fase I, que fueron publicados online,  ayer por la tarde, en el diario médico “The Lancet”, una de las revistas médicas líderes.

Dejare a Bob y Eddy que hablen sobre nuestros planes de estudio fase II en detalle, pero quiero resaltar la importancia de estos resultados para nuestros pacientes, investigadores y accionistas.

Sobre todo, los resultados demuestran la seguridad a largo plazo en pacientes, de las células del epitelio pigmentario, para el tratamiento del Stargardt, degeneración macular o SMD y la degeneración macular seca asociada a la edad o AMD.

La publicación incluye  los datos de los 18 pacientes que viven en USA y que han llegado al sexto aniversario del tratamiento, desde que el estudio se envió para su publicación. De hecho, el tiempo medio de seguimiento de estos 18 pacientes ha sido de 22 meses y esto culmina añadiendo seguridad al procedimiento, como así hemos visto.

Estamos encantados de haber visto actividad biológica en las células de del epitelio pigmentario, RPE cells, y como resultado añadido, hemos visto la mejora de la visión en muchos pacientes, aunque el estudio no estaba diseñado específicamente para ello.

Todo esto es muy alentador, sobre todo de cara a los estudios de fase II.

Estos resultados también son un hito para la compañía, mientras  convertimos ACT de una compañía de plataforma tecnológica, en una compañía de desarrollo de productos.

Los datos también refuerzan nuestro liderazgo en oftalmología regenerativa. Para los pacientes, estos datos representan el trasplante de láminas de células del epitelio pigmentario derivadas de células de embriones humanos, como punto de partida. Para dotar de una fuente segura de células madre, con el fin de tratar una variedad de enfermedades, como Stargardt y Degeneración macular.

Lo que es más, esta es la primera vez que se demuestra la evidencia de la seguridad a medio y largo plazo de esta tecnología, en individuos con cualquier enfermedad, que nos sitúan a la cabeza de esta emocionante área, la medicina regenerativa.

También hemos hablado con la FDA y los organismos regulatorios, para  informarles de nuestros planes venideros.

Antes de pasar la llamada a Bob Lanza, quisiera resaltar  las características de negocio de este proyecto. La degeneración macular es una oportunidad de negocio significativa, donde se necesitan nuevos tratamientos, que potencialmente, pueden cambiar la forma en la que esta enfermedad se trata

Actualmente, no existe tratamiento efectivo para la degeneración macular seca, y hay más de 30 millones de pacientes en Estados Unidos y Europa, que sufren de degeneración macular, y en el 80% de ellos, es la forma seca,. El Stargardt es una forma juvenil de degeneración macular, tiene la consideración de enfermedad huérfana, que roba a pacientes jóvenes su visión, sin existir tratamiento efectivo para ella.

Claramente, tenemos una oportunidad ahora, de crear una diferencia en la vida de muchos pacientes, y estamos comprometidos a  hacerlo realidad.

Ahora paso el turno a Bob Lanza, para hablar sobre los datos.  Bob…

Robert Lanza

Primero de todo quiero resaltar la importancia de estos datos para los pacientes, investigadores y para el mismo ACT. También quiero dar las gracias a los pacientes por su deseo de participar en estos estudios de seguridad. Como ya he dicho en pasadas conferencias, las enfermedades que afectan a los ojos, son muy atractivas para este tipo de terapias, debido a la naturaleza inmuno-protegida del ojo, que permite a las células trasplantadas incorporarse a la estructura del mismo, y  ser funcionales.

Para los nuevos oyentes, las células del epitelio pigmentario son células que cuidan  y mantienen la salud de los fotorreceptores, los conos y bastones, los cuales son con los que vemos. Entre otras cosas, las células del epitelio pigmentario son fotopigmentos que metabolizan y guardan la vitamina A, fagocitan la basura de los segmentos de los fotorreceptores, y transportan pequeñas moléculas entre la retina y la coroides, como parte del ciclo visual.

La degeneración del epitelio pigmentario de la retina, lleva a la pérdida de fotorreceptores y a la aparición de enfermedades que amenazan la visión, como la degeneración macular y el Stargardt.

Nuestra  idea, es reemplazar las células del epitelio pigmentario, perdidas por estos pacientes, por células nuevas sanas, derivadas de embriones humanos. El procedimiento conlleva una inyección de células del epitelio pigmentario, en el espacio subretiniano. Las células simplemente se adhieren a la membrana de Brunch, y no es necesario que se conecten con las células de la retina o al nervio óptico.

En los modelos tratados en los ensayos clínicos, lo que se ha visto, es un rescate extensivo de los fotorreceptores y una mejora de la función visual.

Ahora quiero hablar sobre los resultados publicados en “The Lancet”. Los estudios de AMD y Stargardt, son estudios prospectivos Open Label,  diseñados para identificar la seguridad y tolerabilidad de células madre embrionarias humanas, derivadas de epitelio pigmentario, seguido de su trasplante subretiniano en pacientes, durante 12 meses. Primer hito del estudio.

El estudio contaba con 9 pacientes con degeneración macular seca y con 9 pacientes con Stargardt, durante un mínimo de 6 meses de seguimiento de seguridad.

El estudio  describe los hallazgos de 3 de las 4 cohortes. Las pruebas incluyen a 3 pacientes en cada  uno de ellos,  que fueron tratados de ambas condiciones. Se les implantaron 50.000 células, 100.000 células y 150.000 células, para  la degeneración macular y el Stargardt. Los pacientes recibieron una inyección subretinal de células diferenciadas del epitelio pigmentario, provenientes de células madre embrionarias. La edad media de los pacientes fue  en el grupo de la degeneración macular 77 y 50 en Stargardt.

Tal y como se publicó, los pacientes fueron seguidos por un periodo medio de 22 meses.

Después del trasplante, los pacientes siguieron una serie de pruebas oftalmológicas, que incluían la mejor agudeza visual corregida, agudeza visual, oftalmoscopia, biomicroscopia, OCT, autofloresceina, ERG. Los test sistémicos incluyen screening de cáncer, estudios para la cirugía y hematológicos,

Si vamos hacia los resultados,  hasta ahora no hemos detectado ningún problema de seguridad en estos dos estudios clínicos, en relación a las  células trasplantadas. Además, la evidencia anatómica confirma que las células se adhieren a las células del epitelio pigmentario, que da lugar a un aumento de la pigmentación a nivel de la capa del epitelio pigmentario, en la zona trasplantada.

La visión mejoró en la mayoría de los pacientes, basándose en el ampliamente aceptado test standard de agudeza visual, del estudio temprano de la retinopatía diabética ETDR, test de agudeza visual. La mejor agudeza visual corregida mejoró o permaneció igual, en 17 de los 18 pacientes y empeoró en 10 letras en un ojo.

8 de los 18 pacientes notaron una mejora de la visión, igual o mayor a 15 letras, durante el primer año de la cirugía, que corresponde a duplicar su ángulo de visión y se considera  una mejora clínicamente significativa. El ojo no tratado, no mostró mejoras en la Agudeza Visual, lo cual sugiere un beneficio  terapéutico del trasplante de células.

Hoy se han revelado datos adicionales en la publicación, pero de nuevo, estos resultados son muy prometedores y sirven de guía para seguir adelante.

Estamos deseando  dar más  datos sobre estos estudios en reuniones médicas y manteneros al día  regularmente, según continuemos conociendo más datos.

Ahora damos la palabra al Dr. Eddy Anglada para ofrecer un breve resumen del estado del desarrollo.

Eddy Anglada

Gracias Ted. Quisiera reafirmar todo lo anteriormente dicho por Bob. Soy oftalmólogo con experiencia en trasplantes. Estoy emocionado de estar asociado a estos estudios.

Como actualización sobre los estudios que se están discutiendo hoy, os diré que ya hemos tratado 38 pacientes con dosis de 200.000 células, la dosis más alta de células del estudio fase I/II planeada. Además, anunciamos que completamos la dosis de células en el estudio fase I/II de seguridad, con células embrionarias derivadas a células del epitelio pigmentario, en pacientes con Stargardt, 12 en total en el Reino Unido.

Estamos deseando expandir nuestro conocimiento sobre la seguridad, algo que es importante para los pacientes, conocer como evolucionan los datos durante los próximos años.  Ahora estamos a punto de iniciar nuestro ensayo fase II y seguimos comprometidos con nuestro primer ensayo, empezando uno nuevo antes de finales de este año y estoy encantado de hacerles saber que hemos finalizado el diseño de nuestro estudio de fase II y estamos reforzando nuestras capacidades para ensayos clínicos fuera, que apoyen esta siguiente fase del desarrollo del proyecto.

Ahora voy a resaltar algunos detalles del estudio fase II y su plan de ejecución. Primero vamos a empezar con nuestro estudio en Stargardt durante el primer cuatrimestre del siguiente año, e iniciar el ensayo en degeneración macular a mediados del 2015.  El estudio fase II de Stargardt y degeneración macular constará de  100 pacientes y el propósito del mismo, es evaluar la seguridad y eficacia de  la terapia celular con células del epitelio pigmentario, Los resultados incluirán medidas de la función visual, así como cambios estructurales.

En la primera mitad del 2015, también iniciaremos nuestro ensayo fase II de degeneración macular asociada a la edad, con 15 pacientes. El propósito de este estudio es explorar la seguridad y eficacia de la terapia celular con células embrionarias derivadas del epitelio pigmentario, así como optimizar la terapia inmunosupresora concomitante, requerida en el periodo del trasplante.

Les anticipamos que el estudio de 100 pacientes con Stargardt, durará entre 18 y 24 meses, y tendrá lugar en 36 lugares dentro de Estados Unidos y Europa. El estudio de 15 pacientes en degeneración macular, tendrá lugar en 10 lugares de Norte América  y durará hasta mediados del 2016.

Creemos que hemos diseñado un estudio médico completo, y lo ejecutaremos en tiempo y forma.

Debido a la naturaleza  Open Label del estudio, creemos que podremos ir dando la información actualizada del estudio según vaya progresando a todos los inversores, en determinados puntos del mismo.

Estoy deseando ir dando más noticias del estudio según vaya avanzando, y ahora paso de nuevo la llamada.

Gracias  Eddy.

Ted Myles

En primer lugar quiero felicitar a Bob y a todos los que han contribuido a la publicación de este estudio en esta prestigiosa revista.  El valor de estos datos, ahora en una revista académica, es una pieza fundamental para el plan que hemos presentado durante este año crucial para ACT.

Con estos datos en mano y los problemas heredados por la empresa ya resueltos, ahora podemos localizar  de manera creíble  capital institucional basado en los fundamentos que pueden financiar nuestra empresa a través de algunos hitos muy emocionantes. Para ello,  les hemos pedido a nuestros accionistas que nos permitan  aumentar el número de acciones emitidas automáticamente. El 12 de noviembre tendremos nuestra reunión anual de accionistas y la aprobación de dicho aumento en nuestras acciones autorizadas es fundamental para la eventual búsqueda de capital y nos dará la oportunidad de capitalizar adecuadamente a esta compañía y sus esfuerzos de desarrollo de productos para los próximos años.

En relación con este plan, presentamos recientemente dos declaraciones de registro ante la Comisión de Bolsa y Valores. La primera fue para registrar 100 millones de dólares en acciones en forma de una plataforma universal. Se trata de un mecanismo muy común que las empresas utilizan para proporcionar la máxima flexibilidad para el financiamiento potencial, y que es una buena práctica de negocios, tener uno en vigor. Vemos esto como un movimiento estratégico para ayudar a apoyar un esfuerzo de futuro financiamiento para el beneficio de todos nuestros accionistas, y permanecerá disponible para nosotros durante varios años.

La segunda declaración de registro se presentó para registrar el balance de las acciones en virtud de nuestras instalaciones de Lincoln Park. Como ya he dicho en el pasado, nuestra relación con Lincoln Park Capital ha sido muy beneficiosa, ya que nos proporciona financiación limpia, sin resguardos de garantía u otras características que puedan resultar injustas para los accionistas comunes. La disponibilidad continua del arreglo de Lincoln  Park, nos aporta flexibilidad según evaluamos el capital del mercado. Todo esto va alineado con el plan inicial de incrementar las acciones en un intercambio nacional como el NASDAQ.

Seguiremos este plan, y espero ponerles al día en un futuro próximo.

Y ahora pasó la llamada a Paul.

Gracias Paul

Paul Wotton

Desde que me uní a la compañía hace tres meses, estoy impresionado por la gente tan comprometida e inteligente que trabaja para ACT. La publicación de hoy, es un gran hito para la compañía y esperamos poneros al día regularmente, según continuemos haciendo progresos en ACT.

También me gustaría agradecer a los investigadores, pacientes y a todos los que han participado en el estudio de ACT y estamos deseando comenzar el siguiente estudio antes de finales de este año.

Todos tenemos una misión aquí en ACT, y espero anunciar más desarrollos positivos según convirtamos la compañía, en una compañía dedicada completamente al desarrollo, con el objetivo de la regeneración en oftalmología. Pretendemos ser los líderes en este campo y os damos a todos las gracias por vuestro apoyo.

FUENTE: http://retinosispigmentaria.wordpress.com/2014/11/19/los-buenos-resultados-de-una-fase-i-dan-paso-a-la-fase-ii-en-act/