ENSAYOS CLINICOS Y POSIBLES TERAPIAS

A TENER EN CUENTA!

¿Qué es un ensayo clínico? ¿Cómo saber si son seguros para el paciente? ¿En qué casos conviene participar? ¿Cuáles son los riesgos y los beneficios potenciales para el paciente? ¿Quiénes los realizan, y quiénes los controlan y los regulan? ¿Para qué sirve el Consentimiento Informado?

La Lic. Marcela Ciccioli, bióloga genetista y presidenta de Retina Argentina, explicó de manera muy completa y precisa con su estilo claro y accesible los pormenores de este tema crucial, que ningún miembro de la comunidad de pacientes debe desconocer.

Fue el tema de apertura de la Jornada Retina Argentina 2019, realizada en Buenos Aires el 5 de octubre, en la sede de la Universidad de Belgrano.

La enorme mayoría de las enfermedades oftalmodegenerativas actualmente no tienen tratamiento médico disponible, pero hay gran cantidad de posibles terapias en estado de experimentación en el mundo, lo que genera grandes expectativas y también ansiedades e incertidumbres en los pacientes y sus familias, que obviamente desean la cura.

Es el momento en que la comunidad organizada debe estar más atenta que nunca para evaluar la seriedad de cada una de estas posibles alternativas experimentales con la mejor información disponible, y encarar de manera articulada y colectiva esta auspiciosa etapa del desarrollo científico asegurándose de que los derechos y la salud de los pacientes estén garantizados en aquellos ensayos a los que se logre acceder, y el acceso a las terapias una vez que estén disponibles.

FUENTE: http://www.stargardt.com.ar/bajavision_detalle.php?link=Todo_sobre_ensayos_clinicos_y_seguridad_del_paciente1

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ENSAYOS CLINICOS Y RETINOSIS

Comienza primer ensayo clínico al tratamiento de la retinosis pigmentaria basada en células madre.

Los participantes se inscribieron en el primer ensayo clínico que prueba el uso de células progenitoras de la retina para tratar la retinitis pigmentosa, informó el director del proyecto Dr. Henry Klassen de Gavin Herbert Eye Institute de la UCI y Sue y Bill Gross Stem Cell Research Center. El producto de la investigación con células madre en la UCI, estas retina progenitores son similares a las células madre en términos de potenciales propiedades regenerativas, pero son específicos de la retina. 

Hasta la fecha, cuatro participantes con RP - todas desactivadas visual debido a la enfermedad degenerativa - han recibido inyecciones de células, ya sea en el Gavin Herbert Eye Institute en Irvine o al Retina Vítreo Associates en Los Angeles. Este esfuerzo es en conjunto con el Instituto de California para la nueva red Clínica Alfa de Células Madre de Medicina Regenerativa, del que la UCI es miembro fundador. 
"Estamos muy contentos de estar en movimiento en la clínica después de muchos años de investigación de laboratorio", dijo Klassen. 
La retinosis pigmentaria es una enfermedad genética rara asociada con la pérdida progresiva de los fotorreceptores de la retina (bastónes, luego conos), lo que resulta en ceguera nocturna, visión de túnel y, en última instancia, la discapacidad visual severa y ceguera. No existe un tratamiento actual de RP, que se considera un "huérfano" enfermedad por la Administración de Alimentos y Drogas, confiriendo así ventajas en cuanto a la vía de reglamentación necesaria para la aprobación de medicamentos. 

La fase de ensayo abierto I / IIa está diseñado para evaluar la seguridad de las células progenitoras de la retina se inyecta en la cavidad vítrea a dos niveles de dosificación diferentes en pacientes con la fase final del RP. La matrícula total será de 16 pacientes - hasta las 12 de la UCI - todos los cuales recibirán una sola inyección de células en el peor ojo con anestesia tópica. No se utiliza la supresión inmune sistémica. Los participantes serán seguidos durante 12 meses; se controlarán los parámetros de seguridad y eficacia. 

Este primero de su tipo de tratamiento basado en células madre para el RP fue creado por Klassen y el doctor Jing Yang, cofundador jCyte para patrocinar el desarrollo de la terapia de investigación, que está destinada a preservar la visión al intervenir en un momento degeneración de fotorreceptores en la retina del paciente pueden ser protegidos y potencialmente reactivadas, en contraposición a la más extrema desafío de reemplazar células perdidas. 

El inicio de este ensayo clínico representa la culminación de un proyecto de investigación que se remonta más de una década - un proyecto, de acuerdo con Klassen, acelerada por el apoyo de la agencia de células madre del estado, el Instituto de Medicina Regenerativa de California, formada en 2004 cuando los votantes aprobó Proposición 71. CIRM concedió el equipo $ 17 millones para la fase actual del proyecto. 

Fuente: http://rp-usher.blogspot.com.ar/2015/08/comienza-primer-ensayo-clinico-al.html

ETAPAS DE LOS ENSAYOS CLINICOS...

Los estudios clínicos se realizan en una serie de cuatro pasos o fases. Cada paso o fase se basa en los resultados de la fase anterior.

Estudios de fase I: ¿es seguro?

Los estudios de fase I son los primeros estudios en que participan seres humanos. (Ya se han realizado los estudios preclínicos en placas de Petri y animales). Los estudios de fase I son de pequeñas dimensiones, habitualmente participan entre 15 y 50 personas. En los estudios de fase I, los investigadores intentan descubrir:

• la mejor forma de administrar un nuevo tratamiento (como inyección o como píldora)

• la dosis más alta que puede administrarse sin riesgo, sin efectos secundarios graves

En los estudios de fase I los investigadores monitorean exhaustivamente a los participantes y ajustan las dosis un poco cada vez hasta que encuentran la cantidad más eficaz con efectos secundarios aceptables. Esta dosis es habitualmente la que se utiliza en las pruebas posteriores.

Estudios de fase II: ¿funciona?

Los estudios de fase II buscan comprobar cuál es la eficacia del nuevo tratamiento. Los estudios de fase II son levemente más prolongados que los de fase I y suelen contar con la participación de 25 a 100 personas. Los investigadores comienzan con las dosis y el método de administración del nuevo tratamiento que se determinaron como los más adecuados en la fase I. Se administra a los participantes de la fase II el nuevo tratamiento y los investigadores observan si produce algún beneficio. Los beneficios que buscan los investigadores pueden variar, en función de los objetivos de la investigación:

• reducción de los tumores cancerosos

• detención del crecimiento del cáncer

• mayor período antes de la recurrencia del cáncer

• mayor tiempo de sobrevida

• mejor calidad de vida

Si determinado porcentaje de los participantes se beneficia con el tratamiento y los efectos secundarios continúan siendo aceptables, es probable que el nuevo tratamiento pase a un estudio de fase III.

Estudios de fase III: ¿es más eficaz que lo que tenemos actualmente?

Los estudios de fase III comparan la seguridad y eficacia del nuevo tratamiento con la del tratamiento de referencia actual. En general, los estudios de fase III son de grandes dimensiones (en algunos participan decenas de miles de personas) y se realizan en varios lugares de los Estados Unidos y algunas veces, del mundo. Un estudio de fase III constituye el último paso que atraviesa un nuevo tratamiento antes de que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. contemple su aprobación para uso general.

Por lo general, se asigna aleatoriamente qué participantes recibirán el tratamiento de referencia actual o el nuevo tratamiento. Si es posible, el estudio se realiza con doble enmascaramiento, lo que significa que ni los investigadores ni los participantes conocen quién recibe cada tratamiento. Los estudios clínicos de doble enmascaramiento ayudan a los investigadores a determinar los beneficios y los efectos secundarios reales de un tratamiento, evitando influencias externas y datos sesgados. Los resultados de un estudio aleatorio de doble enmascaramiento se consideran más creíbles que los de un estudio que no tiene estas características.

Al igual que con los estudios de fase I y fase II, los participantes de estudios de fase III están bajo controles estrictos para observar si surge cualquier efecto secundario grave. El tratamiento se detiene si los efectos secundarios parecen ser peligrosos.

Estudios de fase IV: ¿existen otros usos o beneficios?

Los estudios de fase IV habitualmente buscan descubrir si el tratamiento ofrece beneficios adicionales o produce efectos secundarios de largo plazo que no se estudiaron ni observaron en los estudios de fase II o fase III. Comúnmente los estudios de fase IV se realizan después de que un tratamiento obtiene la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Los estudios de fase IV son menos comunes que los de fase I, II o III y es posible que participen en ellos cientos de miles de personas.

Por ejemplo, un estudio de fase IV tiene interés en la participación de mujeres diagnosticadas con cáncer de mama y tratadas con un inhibidor de la aromatasa. Se conoce que los inhibidores de la aromatasa provocan dolores en las articulaciones y pérdida ósea. Este estudio de fase IV se propone dilucidar si el dolor de articulaciones que manifiestan algunas mujeres tratadas con inhibidores de la aromatasa está vinculado con la presencia de más defectos en sus cartílagos que las mujeres que no fueron tratadas con inhibidores de la aromatasa.

http://macula-retina.es/ultimas-noticias/investigacion/ensayos-clinicos/cuales-son-las-etapas-de-un-estudio-clinico.html